Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1221)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
Một người bị giết chết và ít nhất 5 người khác bị thương – 4 trong số đó bị thương nặng – trong một vụ nổ súng tại một cơ sở kinh doanh tại thành phố Bryan, Texas, vào trưa xế Thứ Năm, 8 tháng 4 năm 2021, theo cảnh sát cho biết qua tường thuật của CNN hôm Thứ Năm.
Tổng Thống Joe Biden sẽ công bố 6 sắc lệnh hành pháp nhằm kềm chế bạo động súng vào Thứ Năm, theo sau hàng loạt các vụ thảm sát tập thể đã gây áp lực lên chính phủ để thực hiện lời hứa lúc vận động tranh cử tổng thống để giải quyết việc kiểm soát súng, theo Báo USA Today tường thuật hôm Thứ Tư, 7 tháng 4 năm 2021.
Arkansas đã trở thành tiểu bang đầu tiên tại Hoa Kỳ cấm các bác sĩ cung cấp việc điều trị xác định giới tính cho những người chuyển giới dưới 18 tuổi sau khi Hạ Viện của tiểu bang này đã bỏ phiếu hôm Thứ Ba, 6 tháng 4 năm 2021, để dẹp bỏ phủ quyết của thống đốc về dự luật chống chuyển giới mà ông gọi là “sự vượt quá của chính quyền,” theo CNN tường thuật hôm Thứ Ba.
Tình trạng khẩn cấp đã được tuyên bố tại Florida sau khi rò rỉ từ một hồ lớn chứa nước dơ độc hại tại thành phố Tampa Bay, theo BBC Tiếng Anh tường thuật hôm Chủ Nhật, 4 tháng 4 năm 2021. Hơn 300 nhà trong khu vực đã được di tản, và đường xe mô tô gần hồ chứa nước Piney Point đã bị đóng.
Hơn 1,800 người New York đã ghi danh đi bộ với những người Mỹ gốc Á từ bất cứ nơi công cộng nào tới chỗ đến của họ trong một nỗ lực chống lại và ngăn chận bạo động và tội phạm thù ghét chống lại người gốc Á, theo báo Business Insider tường thuật hôm Thứ Bảy, 3 tháng 4 năm 2021.
Nhiều công ty Hoa Kỳ đang đối diện áp lực và mối đe dọa ngày càng tăng của việc tẩy chay để công khai chống lại luật bầu cử được Đảng Cộng Hòa hậu thuẫn tại Georgia và các tiểu bang khác mà các nhà chỉ trích nói là làm tổn hại đến quyền bỏ phiếu của người Mỹ Da Đen, theo CNBC tường thuật hôm Thứ Bảy, 3 tháng 4 năm 2021.
California sẽ cho phép tổ chức hòa nhạc bên trong, các buổi trình diễn tại nhà hát và những tụ tập riêng tư khác bắt đầu vào ngày 15 tháng 4, theo bản tin AP mà Đài Truyền Hình KTLA trích thuật cho biết hôm Thứ Sáu, 2 tháng 4 năm 2021.
Tổng Thống Joe Biden đã nhận được báo cáo từ cố vấn nội an của ông theo sau một cuộc tấn công vào Tòa Nhà Quốc Hội Hoa Kỳ mà đã giết chết Cảnh Sát Điện Capitol William Evans và làm bị thương một cảnh sát khác, theo Bạch Ốc thông báo hôm Thứ Sáu, 2 tháng 4 năm 2021 qua tường thuật của CNN hôm Thứ Sáu.
Hôm 2-4-2021 vào khoảng 1 giờ trưa -ET- một kẻ tấn công cẩm tử lái xe đâm thẳng vào các cảnh sát viên bảo vệ an ninh bên ngoài tòa nhà Quốc Hội ở Washington D.C. Hung thủ nhảy ra khỏi xe, tấn công bằng dao làm một cảnh sát thiệt mạng và một bị thương nặng. Hung thủ cũng bị cảnh sát bắn chết liền sau đó.
Nghi can người mà cảnh sát nói đã giết chết 4 người, gồm một bé trai 9 tuổi, tại một khu thương mại ở thành phố Orange, Quận Cam, California, hôm Thứ Tư có các mối quan hệ chuyên môn và cá nhân với các nạn nhân, theo cảnh sát cho biết qua bản tin của CNN tường thuật hôm Thứ Năm, 1 tháng 4 năm 2021.
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.