Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1188)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
Các cố vấn Bạch Ốc được dự kiến sẽ trình đề xuất việc làm và hạ tầng cơ sở trị giá 3,000 tỉ đô la cho Tổng Thống Joe Biden trong tuần này, theo 2 người thông thạo với kế hoạch này cho biết qua tường thuật của CNN hôm Thứ Hai, 22 tháng 3 năm 2021.
Hội Đồng Thành Phố Miami Beach tại Florida đã tổ chức cuộc họp khẩn cấp vào xế trưa Chủ Nhật, 21 tháng 3 năm 2021, để thảo luận việc gia hạn lệnh giới nghiêm và đóng các con đường ra biển khi họ cố gắng giải quyết đám đông mất trật tự đang đến thăm viếng thành phố này trong kỳ nghỉ mùa xuân, theo bản tin của trang mạng www.local10.com cho biết hôm Chủ Nhật.
Thượng Nghị Sĩ Dân Chủ Liên Bang Hoa Kỳ Tammy Duckworth hôm Chủ Nhật, 21 tháng 3 năm 2021, bày tỏ sự nghi ngờ về đánh giá sơ bộ của Giám Đốc FBI Chris Wray rằng vụ nổ súng giết chết 6 phụ nữ Á Châu tại các tiệm spa trong vùng Atlanta có thể không thành lập tội phạm thù ghét, nói rằng nó “giống có động cơ kỳ thị chủng tộc,” theo bản tin Reuters tường thuật hôm Chủ Nhật.
Timothy Phan lái xe 8 tiếng đồng hồ từ Florida tới tham dự cuộc tập họp hôm Thứ Bảy, 20 tháng 3 năm 2021 tại Atlanta, nhằm mục đích tưởng niệm những người đã bị giết chết tại 3 tiệm spa ở Georgia và chống lại sự thù ghét người Mỹ gốc Á, theo CNN đưa tin hôm Thứ Bảy. Phan đã không biết 8 người bị giết, 6 người trong số đó là các phụ nữ di dân gốc Á. Nhưng với các báo cáo về các vụ tấn công chống lại người Mỹ gốc Á đang gia tăng, ông cảm thấy như nó đến sát nhà mình. Gia đình ông làm nghề nail salon. Ông đã nghe các viên chức nói rằng nghi can trong các vụ nổ súng hôm Thứ Ba có thể đã đi tới Florida để gây hại thêm khi ông ấy đã bị bắt. “Những người, là các phụ nữ đã chết, tôi thấy gia đình tôi trong họ,” theo ông nói với CNN tại cuộc tập họp hôm Thứ Bảy, mà nhiều người đã có mặt tại Liberty Plaza gần Tòa Nhà Quốc Hội Georgia tại trung tâm thành phố Atlanta.
Thị Trưởng Thành Phố Miami Beach Dan Gelber đã tuyên bố tình trạng khẩn cấp và ban lệnh giới nghiêm vào Thứ Bảy, 20 tháng 3 năm 2021, nói rằng đám đông đã đổ về thành phố hiện nay là “quá sức gánh vác của chúng tôi,” theo CNN tường thuật hôm Thứ Bảy.
“Sự im lặng của chúng ta là đồng lõa. Chúng ta không thể đồng lõa. Chúng ta phải lên tiếng. Chúng ta phải hành động,” theo Biden nói, khi phát biểu tại Đại Học Emory ở Atlanta. Ông cho biết những người Mỹ gốc Á đã bị “tấn công, đổ tội, tế thần và hành hung. Họ đã bị tấn công bằng ngôn từ, bị tấn công bằng thể xác, bị giết chết.”
Tổng Thống Joe Biden và Phó Tổng Thống Kamala Harris sẽ gặp các lãnh đạo cộng đồng người Mỹ gốc Á trong thời gian chuyến thăm viếng tới Georgia vào Thứ Sáu sau các vụ nổ súng tại các tiệm spa tại thành phố Atlanta làm 8 người thiệt mạng, gồm 6 người phụ nữ di dân gốc Á Châu, theo bản tin của NBC News tường thuật hôm Thứ Năm, 18 tháng 3 năm 2021.
Hampton cho biết rằng vụ này cẫn chưa được xếp loại là tội phạm thù ghét nhưng khả năng đó vẫn còn để ngỏ trong khi cuộc điều tra tiếp tục. Các vụ giết người đến giữa sự chú ý đang gia tăng về bạo động chống lại các cộng đồng người Mỹ gốc Á, và FBI đã vào cuộc điều tra. “Cuộc điều tra của chúng tôi đang tìm kiếm mọi thứ, vì thế không có gì không đặt ra trên bàn,” theo Hampton cho biết.
Thị Trưởng Thành Phố Atlanta Keisha Lance Bottoms đã đặt vấn đề với cách các viên chức cảnh sát mô tả động lực có thể của nghi can trong vụ giết 8 người tại 3 tiệm spa vào chiều tối Thứ Ba, theo Yahoo News tường trình hôm Thứ Tư, 17 tháng 3 năm 2021.
Sở Thuế (IRS) và Bộ Tài Chánh Hoa Kỳ sẽ hoãn hạn chót khai thuế ngày 15 tháng 4 tới ngày 17 tháng 5, theo các cơ quan nói trên thông báo cho biết hôm Thứ Tư, 17 tháng 3 năm 2021 qua tường thuật của CNBC hôm Thứ Tư.
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.