Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1202)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
Sở Thuế (IRS) và Bộ Tài Chánh Hoa Kỳ sẽ hoãn hạn chót khai thuế ngày 15 tháng 4 tới ngày 17 tháng 5, theo các cơ quan nói trên thông báo cho biết hôm Thứ Tư, 17 tháng 3 năm 2021 qua tường thuật của CNBC hôm Thứ Tư.
Các trẻ em có lịch trình thay phiên nhau để tạo chỗ cho em khác trong các cơ sở chật hẹp, một số trẻ em đã không thấy mặt trời trong nhiều ngày, và các em khác đang thay phiên nhau tắm, thường nhiều ngày không tắm, theo CNN tường thuật hôm Thứ Ba, 16 tháng 3 năm 2021.
Ít nhất 3 người bị giết chết và 2 người bị thương sau một vụ nổ súng hôm Thứ Ba, 16 tháng 3 năm 2021, tại một tiệm mát xa ở ngoại ô thành phố Atlanta, và 4 người đã bị giết chết tại 2 tiệm spa tại Atlanta, theo các giới chức thẩm quyền cho biết qua bản tin của CNN hôm Thứ Ba.
Bộ Trưởng Nội An Hoa Kỳ Alejandro Mayorkas đã chỉ thị cho Cơ Quan Điều Hành Khẩn Cấp Liên Bang (FEMA) trợ giúp và ủng hộ các nỗ lực “để nhận, thiết lập chỗ tạm trú, và chuyển an toàn các trẻ em không có thân nhân đi theo” vượt qua biên giới phía nam của Hoa Kỳ trong một tuyên bố hôm Thứ Bảy, 13 tháng 3 năm 2021 qua tường trình của CNN hôm Thứ Bảy.
Lãnh Đạo Đa Số Thượng Viện Chuck Schumer (Dân Chủ) và TNS Kirsten Gillibrand cùng tham gia với nhóm ngày càng nhiều các nhà lập pháp Dân Chủ tại New York kêu gọi Thống Đốc New York Andrew Cuomo từ chức hôm Thứ Sáu vì các vụ cáo buộc về hành vi sai trái về tình dục và sự bóp méo tài liệu tử vong Covid-19, theo bản tin của VOX tường thuật hôm Thứ Bảy, 13 tháng 3 năm 2021.
Thành phố Minneapolis sẽ trả giá về cái chết của người Mỹ gốc Phi Châu George Floyd 27 triệu đô la sau khi hội đồng thành phố hôm Thứ Sáu đã bỏ phiếu đồng thuận dàn xếp vụ kiện với gia đình của nạn nhân, theo bản tin của CNN tường thuật hôm Thứ Sáu, 12 tháng 3 năm 2021.
Các nhà lập pháp tại Hạ Viện Hoa Kỳ đã thông qua 2 dự luật nhằm tăng cường các đạo luật về súng trên toàn quốc, gồm một dự luật đòi hỏi kiểm tra lý lịch đối với tất cả các thương vụ và chuyển nhượng súng, theo bản tin của NPR tường thuật hôm Thứ Năm, 11 tháng 3 năm 2021.
Một ông người Mỹ gốc Á 75 tuổi đã bị thương trầm trọng trong một vụ tấn công và cướp tại thành phố Oakland, California, hôm Thứ Ba, 9 tháng 3 năm 2-21, trong một vụ tấn công khiến cho não bộ của ông bị chết, theo một viên chức từ cộng đồng Phố Tàu của thành phố nói với Đài KPIX qua tường trình của báo Insider hôm Thứ Tư, 10 tháng 3 năm 2021.
Dự luật cuối cùng gồm gửi một lần trực tiếp cho hầu hết người Mỹ $1,400 và gia hạn tiền thất nghiệp hàng tuần cho đến tháng 9. Dự luật cũng tài trợ 350 tỉ đô la cho các chính quyền tiểu bang và địa phương, khoảng 130 tỉ đô la cho việc mở cửa lại các trường học, 49 tỉ đôla để mở rộng việc thử nghiệm và nghiên cứu Covid-19, cũng như 14 tỉ đô la cho việc phân phối thuốc chích ngừa Covid-19.
Văn phòng biện lý quận Manhattan đã gửi trác đòi các hồ sơ từ một công ty đầu tư đã cho Trump Organization vay nhiều triệu đô la cho tòa nhà chọc trời tại Chicago của tổ chức này trong một dấu hiệu cho thấy cuộc điều tra vào các nguồn tài chánh của cựu tổng thống đang tiếp tục mở rộng, theo người hiểu biết về cuộc điều tra này cho CNN biết hôm Thứ Hai, 8 tháng 3 năm 2021.
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.