Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1159)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
“Chúng tôi biết rằng các thành viên của nhiều nhóm dân quân mà đã có mặt hôm 6 tháng 1 đã nói lên ước muốn của họ rằng họ muốn nổ tung Điện Capitol và giết chết nhiều thành viên nếu có thể với mối quan hệ tới diễn văn Tình Trạng Liên Bang, mà chúng tôi biết rằng ngày vẫn chưa được xác định,” theo bà nói với các nhà lập pháp Hạ Viện trong cuộc điều trần hôm Thứ Năm về sự thất bại trong việc bảo vệ an ninh liên quan tới ngày 6 tháng 1.
Hạ Viện Hoa Kỳ đã thông qua dự luật rộng lớn hôm Thứ Năm, 25 tháng 2 năm 2021, để cấm việc kỳ thị chống lại người dựa vào khuynh hướng tính dục và xác nhận giới tính, đem lại sự chiến thắng rất lớn đối với cộng đồng đồng tính nam và nữ, lưỡng tính, chuyển giới (LGBTQ) – trong khi lộ ra sự rạn nứt trong Đảng Cộng Hòa, theo báo Politico tường thuật hôm Thứ Năm.
Hệ thống tiệm bán đồ điện tử Fry's Electronics bất ngờ đóng cửa tất cả các cửa tiệm của họ đêm qua, kết thúc việc làm ăn buôn bán gần 40 năm, theo bản tin của CNN Business tường thuật hôm Thứ Tư, 24 tháng 2 năm 2021.
Murphy, 42 tuổi, đã đắc cử 3 nhiệm kỳ tại một trong những địa hạt quốc hội cạnh tranh nhất tại Orlando, và là người đầu tiên thắng ghế dân biểu bằng cách đánh bại Dân Biểu Cộng Hòa 12 nhiệm kỳ John Mica trong khi có ít người nghĩ bà có thể làm được điều đó. Đó là một hành động giết người to lớn mà Dân Chủ hy vọng bà có thể lập lại nếu bà nhắm vào Rubio, một thượng nghị sĩ đương nhiệm được cho là khó đánh bại.
Denny Kim, 27 tuổi, bị bầm đen một con mắt và gãy sống mũi sau khi ông ấy bị đánh gục xuống đất trong một cuộc tấn công trên đường Kenmore Avenue vào tuần trước, theo NBC Los Angeles. Kim kể ông bị gọi là “ching chong,” có nghĩa là “vi khuẩn Tàu,” trong số những thứ khác. Cảnh sát hiện đang điều tra vụ này như là tội phạm thù ghét với các đe dọa tội hình sự.
Một người đàn ông 30 tuổi ở Bắc California đang bị bệnh tâm thần đã chết vài ngày sau khi các cảnh sát đè đầu gối lên phía sau cổ của ông trong gần 5 phút để khuất phục ông, theo các luật sư đại diện cho gia đình của ông cho biết qua tường thuật của CNN hôm Thứ Ba, 23 tháng 2 năm 2021. Angelo Quinto đã “bị bệnh lo lắng, trầm cảm, và hoang tưởng qua vài tháng trước,” theo các luật sư của gia đình ông cho biết trong một đơn kiện oan sai được nộp vào ngày 18 tháng 2.
Huyền thoại môn golf Tiger Woods đã bị thương nặng ở chân và bị mắc kẹt trong xe nhưng vẫn còn tỉnh táo khi những người cấp cứu đến hiện trường tai nạn lật xe của anh trên một con đường ở California nổi tiếng với tốc độ nhanh và nhiều tai nạn, theo các viên chức thẩm quyền cho hay hôm Thứ Ba, 23 tháng 2 năm 2021 qua bản tin của CNN hôm Thứ Ba.
Hải Quân Hoa Kỳ vừa có một người Mỹ gốc Việt đảm nhận chức vụ chỉ huy cho Khu Trục Hạm USS John S.McCain thuộc Hạm Đội 7 của Hải Quân Hoa Kỳ là Trung Tá Trần Trung Tín, theo bản tin của Đài Tiếng Nói Hoa Kỳ (VOA) cho biết hôm 23 tháng 2 năm 2021.
Donald Trump đã kiếm hơn 1.6 tỉ đô la trong thời gian 4 năm làm tổng thống của ông theo một phúc trình bởi Citizens for Responsibility and Ethics in Washington (CREW) cho biết qua bản tin của báo Independent tường thuật hôm Thứ Hai, 22 tháng 2 năm 2021.
Nhiều người hàng xóm đã đoàn kết nhau để giúp một gia đình người Mỹ gốc Á được nghỉ ngơi bình yên vào ban đêm sau khi liên tục bị quấy rối bởi những vị thành niên tại căn nhà của họ tại Ladera Ranch, Quận Cam, California, theo bản tin của Yahoo News cho biết hôm Thứ Hai, 22 tháng 2 năm 2021.
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.