Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1736)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
✱ Axios: Sau tranh cãi với NARA về hồ sơ mật, nay lại đôi co với Thẩm phán đặc biệt do chính phía ông Trump đề cử… ✱ ABC News: NARA cho biết trong số 15 hộp hồ sơ được lấy lại 1.2022 chứa các vật phẩm được đánh dấu an ninh quốc gia được phân loại. ✱ NARA: NARA nhận được hồ sơ bao gồm giấy tờ đã bị cựu Tổng thống Trump xé bỏ - NARA tiếp tục theo đuổi việc đòi lại hồ sơ không được chuyển giao và để bảo quản một cách chính thức. ✱ Lawfare: Nhân viên trong Tòa Bạch Ốc thường phát hiện thấy những miếng giấy in làm tắc nghẽn bồn cầu- và tin rằng tổng thống đã ném những mảnh giấy đã bị xé vào bồn cầu. ✱ ABC News 5.2022: Triệu tập đại bồi thẩm đoàn để mở cuộc điều tra liên quan đến việc cựu TT Donald Trump bị cáo buộc xử lý sai các tài liệu mật, ✱ Yahoo/Fox TV/Shawn: Cựu Tổng thống Trump liệu đã bán hoặc chia sẻ tài liệu được phân loại cao cho người Nga hay cho người Ả Rập Xê Út hay những người khác không? ✱ TT Trump (2018) ký ban hành FISA Admend.Act 20.
Chỉ vài tuần sau khi bị kết tội khinh thường Quốc Hội, Steve Bannon, đồng minh lâu năm của Trump phải đối mặt với một bản cáo trạng cấp tiểu bang ở New York. Bannon đã bị buộc tội rửa tiền, gian lận và thông đồng liên quan đến âm mưu gây quỹ “We Build the Wall” ở cấp tiểu bang New York, mà trước ông đã được ân xá liên bang trong những ngày cuối cùng của Donald Trump ở Nhà Trắng...
Sau phán quyết của Tối Cao Pháp Viện Hoa Kỳ lật ngược phán quyết Rose Vs Wade, làn sóng ủng hộ quyền phá thai đã lan rộng khắp Hoa Kỳ, kể cả ở những tiểu bang Cộng Hòa như Kansas. Tình hình này đã buộc một số ứng cử viên Đảng Cộng Hòa ở Cali phải dịu giọng hơn khi nói về chống phá thai.
✱ National File: TIN ĐỘC QUYỀN -Chi tiết Nhật ký của con gái Biden về những trận mưa rào ‘Không thích hợp’ với Joe khi còn nhỏ. ✱ NYTimes: Khi cuộc điều tra hình sự về Project Veritas được công khai một luật sư của Đảng Cộng hòa vận động một nhóm các nghị sĩ Cộng hòa để thuyết phục Bộ Tư pháp ngừng cuộc điều tra. ✱ S.NY Court: Họ đã thừa nhận tội trạng đánh cắp tài sản cá nhân sau đó họ đã bán cho bên thứ ba và giao hàng xuyên bang-mỗi người phạm tội với mức án tối đa là 5 năm tù. ✱ S.NY Court: Bị cáo đã tham dự một buổi gây quỹ chính trị ở Florida - mang lại lợi ích cho chiến dịch của một cá nhân ("Ứng viên-2") người đang tranh cử chức vụ chống lại Ứng viên-1...
✱ NY Post/Cựu TT: Tôi kính yêu cầu rằng những tài liệu này ngay lập tức được trả lại vị trí mà chúng đã bị lấy đi. Cảm ơn ✱ Supreme Court/D. Trump: Đơn kháng cáo tìm cách duy trì tình trạng hầu mong qúy Tòa cẩn thận xem xét trường hợp quan trọng ảnh hưởng cơ bản đến hoạt động của một Tổng thống ✱ The Hill: Trump bị choáng váng bởi FBI và Bộ Tư pháp nên đã đưa ra những lời giải thích khác nhau - rằng "nhiệt độ phải được hạ xuống" -những người ủng hộ ông sẽ không chống lại … ✱ Truth Social: FBI không cần thu giữ bất cứ thứ gì vì họ có thể có những tài liệu này bất cứ lúc nào. ✱ The Hill: Tất cả mọi người đều đôi khi phải mang công việc về nhà, vì vậy ông Trump đã mang tài liệu đi, bao gồm cả tài liệu mật, để "chuẩn bị cho công việc vào ngày hôm sau. ✱ Ông Bolton: Khi ai đó bắt đầu bịa ra những lời nói dối như thế này, điều đó cho thấy mức độ tuyệt vọng thực sự - Tôi chưa bao giờ được thông báo về bất kỳ trình tự, thủ tục, chính sách nào như vậy khi tôi làm việc ở đó...
✱ NY Post: FBI đã thu hồi 11 bộ tài liệu mật,trong đó có một số tài liệu được đánh dấu là tuyệt mật ✱ Cựu TT Trump: họ có thể có nó bất cứ lúc nào họ muốn, không cần chơi trò chính trị,đột nhập vào Mar-a-Lago. ✱ Fox News: Lệnh khám xét cho phép FBI tịch thu “tất cả các tài liệu và hồ sơ cấu thành bằng chứng phạm tội hoặc các vật dụng khác sở hữu bất hợp pháp”. ✱ South Florida Court: Các tài liệu và hồ sơ cấu thành bằng chứng,̣ hàng lậu, do phạm tội mà có, sở hữu bất hợp pháp vi phạm vào các Điều khoản 18 U.S.C. SS 793, 2071, hoặc 1519 (Điều khoản 18 U.S.C. SS 793 luật gián điệp) ✱ Law & Crime: Tiểu mục (d, luật gián điệp) hình sự hóa việc cố ý lưu giữ và không giao tài liệu đó “theo yêu cầu” cho viên chức trách nhiệm. ✱ Luật sư Christina Bobb: Trái với tin đồn rằng camera an ninh đã bị tắt, ngược lại các máy camera an ninh tại Mar-A-Lago vẫn được bật lên suốt hầu hết thời gian các cuộc khám xét của FBI...
✱ Eric Trump: Cuộc khám xét của FBI tại Mar-a-Lago nhằm tìm kiếm các tài liệu thuộc Cơ quan Lưu trữ Quốc gia ✱ PBS: Các đại diện của Trump đã xác nhận nhiều hồ sơ “chưa được chuyển đến Cơ quan Lưu trữ Quốc gia vào cuối thời chính quyền Trump”- đại diện của cựu tổng thống đang tiếp tục tìm kiếm các hồ sơ còn thiếu sót ✱ PRA: Mọi tài liệu liên quan đến việc điều hành công việc của tổng thống, theo luật định thuộc về chính phủ - Bất kỳ ai, lưu giữ bất kỳ hồ sơ, tài liệu... sẽ bị phạt theo luật định, và sẽ bị tước bỏ chức vụ và không đủ tư cách đảm nhiệm bất kỳ chức vụ nào trong chính phủ. ✱ CNN: Các đặc vụ trở lại Mar-a-Lago đã cố gắng thuyết phục nhằm lấy lại các tài liệu còn lại chưa được chuyển giao - Nhưng sau nhiều tháng đàm phán không có kết quả, nên... ✱ Law & Crime: FBI muốn có một lệnh khám xét, họ phải nêu ra các bằng chứng cụ thể hầu thuyết phục vị thẩm phán liên bang về việc sẽ tìm được chứng cứ phạm tội tại Mar-a-Lago.
✱ NY Post/Marc Short: Nếu đám đông tiến gần hơn tới Phó Tổng thống, tôi nghĩ rằng sẽ có một vụ thảm sát ở Điện Capitol xảy ra vào ngày hôm đó. ✱ Thực tế là các công tố viên hiện đang dồn nỗ lực của họ đối với các hành động của chính Trump là một tiết lộ mới. ✱ Cựu TT Trump: Tôi chỉ đang làm công việc của mình với tư cách là Tổng thống, và tìm kiếm Công bằng và Sự thật - Cuộc bầu cử đã được kiểm tra và bị đánh cắp! ✱ Các nhà lập pháp Đảng Cộng hòa cảnh báo rằng bất kỳ vụ truy tố nào của Bộ Tư pháp đối với cựu TT Trump sẽ biến thành một trận chiến chính trị, ✱ Ủy Ban Quốc gia của Đảng Cộng hòa sẽ ngừng thanh toán các chi phí pháp lý của cựu TT Trump nếu ông tuyên bố tranh cử Tổng thống vào năm 2024 ✱ NYP/Wick: Hầu hết số tiền nhận được (qũi pháp lý $250 mil.) đã chuyển đến các thực thể khác mang lại lợi ích trực tiếp cho gia đình và bạn bè của Trump chứ không phải là chi cho “các vụ kiện tụng liên quan đến bầu cử”...
Có những dân biểu của cả Dân Chủ lẫn Cộng Hòa bỏ phiếu ngược lại với đa số đảng viên cùng đảng. Cụ thể có 2 Dân Biểu Cộng Hòa bỏ phiếu ủng hộ, trong khi 5 Dân Biểu Dân Chủ bỏ phiếu chống dự luật cấm súng trường tấn công
Đây là lần thứ bẩy Siena College Research Institute thực hiện được thăm dò xếp hạng các tổng thống Hoa Kỳ kể từ lần đầu vào năm 1982. Cứ 8 năm hay 4 năm Siena College lại làm một cuộc điều nghiên. Trong suốt 40 năm qua, các học giả Hoa Kỳ đã đồng ý với nhau về năm tổng thống xuất sắc nhất của Hoa Kỳ là Franklin D. Roosevelt, Abraham Lincoln, George Washington, Theodore Roosevelt, và Thomas Jefferson...
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.