Cơ Quan FDA của Mỹ đã chấp thuận loại thuốc đắt tiền nhất từ trước tới nay để chữa trị chứng rối loạn nhanh chóng hủy hoại sự kiểm soát bắp thịt của em bé và giết chết nạn nhân trong vòng vài năm. Thuốc điều trị gene một lần được phát triển bởi Novartis, Zolgensma, sẽ tốn 2.125 triệu đô la. Nó điều trị một trường hợp rất hiếm hoi được gọi là chứng teo cơ cột sống, hay SMA, đánh gục khoảng 400 em bé sơ sinh tại Hoa Kỳ mỗi năm.
Gửi ý kiến của bạn