FDA Chuẩn Thuận Loại Thuốc Mới Có Thể Trì Hoãn Bệnh Tiểu Đường Loại 1

25/11/202200:00:00(Xem: 1251)
 
Thuốc tiểu đường mới
Thuốc mới có giá gần Thuốc mới, được gọi là Tzield, hiện không chữa lành bệnh tiểu đường, nhưng trì hoãn bệnh trung bình hai năm và, đối với một số bệnh nhân, nhiều năm hơn nữa. (Nguồn: Provention Bio)
 
HOA KỲ – Cơ Quan Kiểm Soát Thực Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chuẩn thuận loại thuốc điều trị đầu tiên có khả năng trì hoãn – có thể trong nhiều năm – sự khởi phát của bệnh tiểu đường Loại 1, một căn bệnh thường xuất hiện ở thanh thiếu niên.
 
Loại thuốc mới là teplizumab, được sản xuất bởi Provention Bio. Công ty sẽ hợp tác với Sanofi để tiếp thị loại thuốc này tại Hoa Kỳ với tên thương hiệu là Tzield. Provention Bio cho biết Tzield sẽ có giá 13,850 đô la/lọ hoặc 193,900 đô la/liệu trình 14 ngày. Thuốc sẽ có dược tung ra thị trường vào cuối năm nay.
 
Bác sĩ Kevan Herold của Yale, chuyên gia kiểm soát chính trong các cuộc thử nghiệm thuốc cho biết, Tzield không trị dứt hoặc ngăn ngừa bệnh tiểu đường Loại 1. Thay vào đó, nó trì hoãn thời gian khởi phát trung bình khoảng hai năm và đối với một số bệnh nhân, ai may mắn thì có thể ‘kéo’ lâu hơn – thời gian trì hoãn lâu nhất cho đến nay là 11 năm.
 
Phương pháp điều trị khác và duy nhất cho căn bệnh này – insulin – đã được phát hiện cách đây 100 năm và không gây ảnh hưởng đến tiến trình của bệnh. Nó chỉ thế chỗ cho những gì bị mất đi.
 
Teplizumab sẽ được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc bệnh tiểu đường Loại 1, các tế bào beta sản xuất hormone insulin bị phá hủy. Điều này làm cho tuyến tụy mất khả năng tạo insulin (có tác dụng vận chuyển glucose từ dòng máu đi vào tế bào để cung cấp năng lượng đồng thời giữ cho đường máu ổn định). Thuốc được tiêm qua đường tĩnh mạch một lần mỗi ngày, trong 14 ngày liên tiếp. Một loại kháng thể đơn dòng sẽ ngăn chặn các tế bào T, ngăn chúng tấn công các tế bào sản xuất insulin của tuyến tụy.
 
Bác sĩ Mark S. Anderson, giám đốc trung tâm bệnh tiểu đường tại Trường California, San Francisco, cho biết: “Với bất kỳ ai mắc bệnh tiểu đường Loại 1, thì bất cứ ngày nào mà không phải đo lượng đường trong máu bốn lần và tự tiêm insulin cho mình thì đó là một giấc mơ hạnh phúc.”
 
Bác sĩ John Buse, một chuyên gia về bệnh tiểu đường tại Trường North Carolina, người không tham gia vào nghiên cứu, đánh giá sự chuẩn thuận mới từ FDA là “thực sự thú vị” và rằng nó sẽ “làm thay đổi thế giới bệnh tiểu đường Loại 1.” Ông nói: “Luôn có quan niệm cho rằng thử nghiệm truy tầm bệnh sẽ là một ý hay.” Nhưng các chuyên gia y tế “chưa bao giờ thực sự khuyến khích thử nghiệm để phát hiện bệnh tiểu đường Loại 1.”
 
Vì sẽ không dễ để làm vậy – chẳng có xét nghiệm kiểm soát nào có thể dễ dàng truy tầm ra bệnh tiểu đường Loại 1. Và cũng có rất ít người mắc căn bệnh hiếm gặp nhưng nghiêm trọng này. Ở Hoa Kỳ, chỉ có khoảng 4/1,000 người, hay 1.4 triệu người mắc bệnh tiểu đường Loại 1.
 
Bệnh tiểu đường Loại 1 thường xuất hiện ở độ tuổi thiếu niên, bệnh nhân sẽ đột ngột cảm thấy luôn mệt mỏi, đi tiểu thường xuyên, uống nhiều nước và sụt cân.
 
Cuộc sống của một người sẽ hoàn toàn thay đổi khi họ được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường. Họ sẽ phải đo lượng đường trong máu và sử dụng insulin trong suốt quãng đời còn lại. Mỗi bữa ăn, họ phải tính toán xem mình cần bao nhiêu insulin. Nếu nạp quá nhiều, họ có thể bất tỉnh, lên cơn co giật hoặc thậm chí phải vào phòng chăm sóc đặc biệt.
 
Họ cũng phải đối mặt với bóng ma các biến chứng – các vấn đề về mắt có thể dẫn đến mù lòa, suy thận, bệnh tim và đột quỵ. Bác sĩ Anderson cho biết nếu không kiểm soát tốt lượng đường trong máu, các biến chứng có thể xuất hiện sớm nhất là 5 năm sau khi chẩn đoán.
 
Theo Bác sĩ Anderson, phương pháp điều trị mới “mở ra cánh cửa,” giống như cách mà miễn dịch trị liệu đầu tiên dành cho ung thư trở thành bước đột phá mở ra một tân kỷ nguyên của phương pháp điều trị cách đây khoảng một thập niên. Ông hy vọng rằng khi miễn dịch trị liệu dành cho bệnh tiểu đường được cải thiện, bệnh có thể bị chặn đứng trước khi kịp phát tác.
 
Thuốc mới không phải là phương pháp điều trị cho bệnh tiểu đường Type 2, loại bệnh tiểu đường phổ biến hơn Type 1 nhiều. Với bệnh tiểu đường Type 2, tuyến tụy có tạo ra insulin nhưng các tế bào của cơ thể không phản ứng với nó.
 
Câu chuyện về phương pháp điều trị mới bắt đầu từ những năm 1980, các chuyên gia nghiên cứu lúc bấy giờ quyết tâm theo đuổi ý tưởng này hết công ty này đến công ty khác – có tổng cộng bốn công ty trước Provention – đã quan tâm nhưng sau đó lại từ bỏ vì nhiều lý do.
 
Bác sĩ Jeffrey A. Bluestone, hiện là giám đốc điều hành của Sonoma Bitherapeutics, cho biết ông và đồng nghiệp của mình, Bác sĩ Herold, người đã cố vấn cho Provention và các công ty khác, đã “cố gắng giữ cho loại thuốc này tồn tại” suốt 20 năm qua.
 
Bác sĩ Bluestone cho biết: “Các khoa học gia rất say mê nghiên cứu nó. Các nhân viên công ty thực sự có đam mê với nó.” Nhưng vì những lý do khác, không liên quan đến tiềm năng, họ vẫn phải từ bỏ nó.
 
Bác sĩ Herold còn nhớ rất rõ những chuyến đi mà ông cùng Bác sĩ Bluestone và một chuyên gia nghiên cứu người Pháp, Lucienne Chatenoud của Trường Paris Descartes, đã tìm tới các công ty dược phẩm để “cầu xin họ tiếp tục phát triển nghiên cứu.”
 
Vào năm 2011, Bác sĩ Bluestone và Bác sĩ Herold đã đề nghị một loại nghiên cứu khác. Họ sẽ điều trị cho những người có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường cao nhưng chưa phát triển bệnh. Bác sĩ Bluestone lưu ý rằng đó là một bước đi táo bạo. Ông nói: “Ngoài vắc xin, không có nhiều loại thuốc được chỉ định sử dụng trước khi có chẩn đoán.”
 
Để tìm đối tượng nghiên cứu, các chuyên gia nghiên cứu đã làm việc với một nhóm các trang web thử nghiệm lâm sàng, TrialNet, được hỗ trợ bởi Viện Y tế Quốc gia. Bác sĩ Herold hiện là chủ tịch của nhóm này. Các chuyên gia của TrialNet đã sàng lọc 200,000 người là thành viên của gia đình có người thân trực hệ mắc bệnh tiểu đường Type 1. Kết quả là, nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England và nhận được sự chuẩn thuận của FDA.
 
Giờ đây thuốc đã được chuẩn thuận, thách thức sẽ là tìm ra những người có thể hưởng lợi ích từ nó. Nếu chỉ sàng lọc những người có người thân trực hệ mắc bệnh tiểu đường, chúng ta sẽ bỏ sót tới 85% bệnh nhân.
 
JDRF, một nhóm vô vụ lợi ủng hộ những người mắc bệnh tiểu đường Type 1 và hỗ trợ nghiên cứu, cùng với N.I.H., muốn các xét nghiệm truy tầm kháng thể trở thành một phần của chăm sóc nhi khoa thông thường. Aaron Kowalski, giám đốc điều hành của JDRF cho biết: “Đối với hầu hết các gia đình, chẩn đoán là một điều bất ngờ. Và hầu hết các bệnh nhân, họ đều đã có bệnh nghiêm trọng khi được chẩn đoán lần đầu tiên.”
 
Nhóm đã tiến hành xét nghiệm máu để truy tầm kháng thể ở Đức và một số vùng của Colorado. Và họ đã cung cấp một thử nghiệm tại nhà mà mọi người có thể đặt hàng. Tuy nhiên, Bác sĩ Kowalski nói, “chúng tôi muốn các phòng khám nhi khoa thực hiện các xét nghiệm này.”
 
Ông nói, xét nghiệm cũng mang đến một cơ hội khác. Hóa ra các kháng thể chỉ ra rằng một cuộc tấn công miễn dịch thường xảy ra ở độ tuổi 5 hoặc 6 tuổi, mặc dù hầu hết không phát triển thành bệnh tiểu đường cho đến lứa tuổi thiếu niên. Ông hy vọng có thể điều trị cho mọi người sớm hơn, ngay khi những kháng thể đó xuất hiện. Bác sĩ Kowalski cho biết, các bác sĩ lâm sàng và FDA trước đây đã phản đối việc điều trị trước khi căn bệnh phát triển rõ ràng, họ hỏi rằng “Làm sao có thể đưa ra miễn dịch trị liệu nếu mọi thứ vẫn đang bình thường?”
 
Tuy nhiên, theo ông, các kháng thể kể một câu chuyện khác. Ông giải thích: “Họ có bệnh tiểu đường,” dù không theo định nghĩa thông thường về căn bệnh này. “Nó vẫn chưa lộ diện. Chúng ta cần giúp họ cứu các tế bào beta,” các tế bào tiết insulin của tuyến tụy.
 
Bác sĩ Herold thì cẩn trọng hơn. Bởi vì nếu ai đó có kháng thể nhưng tuyến tụy của họ không bị tấn công mạnh mẽ, thì việc điều trị có thể không giúp ích gì. Ông nói: “Thật khó để ngăn chặn điều gì đó chưa xảy ra.”
 
Bác sĩ Bluestone và Bác sĩ Herold cũng tự hỏi liệu việc đưa ra đợt điều trị thứ hai có thể cải thiện kết quả hơn hay không. Hiện tại, Bác sĩ Bluestone muốn loại thuốc điều trị mới được sử dụng để giúp đỡ những bệnh nhân nhỏ tuổi hơn so với trong thử nghiệm. Nó được chuẩn thuận cho bệnh nhân nhỏ nhất là 8 tuổi. Ông nói: “Căn bệnh này ảnh hưởng đến rất nhiều bệnh nhân dưới 8 tuổi.”
 
Mặc dù ông và những người khác rất hào hứng về khả năng một ngày nào đó nhân loại có thể ngăn chặn hoàn toàn căn bệnh này, nhưng có một thách thức trước mắt đối với các chuyên gia về bệnh tiểu đường. Bác sĩ Bluestone cho biết: “Điều quan trọng nhất hiện nay là tìm ra những ai có khả năng mắc bệnh.”
 
Việt Báo phỏng dịch theo bài viết “F.D.A. Approves a Drug That Can Delay Type 1 Diabetes” của Gina Kolata, cây bút chuyên viết về khoa học và y học, được đăng trên trang NewYorkTimes.
 

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
Hôm đầu tháng Hai DL vừa qua, một chiếc khinh khí cầu kích thước bằng 3 chiếc xe buýt bay vào không phận Mỹ và đã đặt chính quyền Biden cũng như hệ thống phòng ngự Bắc Mỹ vào tình trạng báo động. Chỉ vài tiếng đồng hồ sau người ta biết đích xác đó là khinh khí cầu do thám của Trung quốc, và ngay tức khắc, thông tin này tràn ngập TV, báo chí, mạng xã hội...
Không phải tất cả Dân Biểu Cộng hòa tại Hạ viện đều cảm thấy thoải mái với quyết định của đảng hôm thứ Năm về việc trục xuất Ilhan Omar (D-MN) ra khỏi Ủy ban Đối ngoại. Báo Roll Call của Quốc hội ghi rằng Dân Biểu Ken Buck (R-CO) trong thang máy ở Đồi Capitol gọi đó là “cuộc bỏ phiếu ngu ngốc nhất trên thế giới.”
Cựu Tổng thống Hoa Kỳ Donald Trump nói rằng Tổng thống Nga Vladimir Putin không muốn gây chiến và rằng Putin "bị buộc phải" xâm lược Ukraine bởi những câu tuyên bố của Tổng thống Hoa Kỳ Joe Biden. Trump nói chiến tranh "sẽ không bao giờ khởi dậy" dưới sự lãnh đạo của Trump và rằng hòa bình có thể được đàm phán "trong vòng 24 giờ."
Trong cuộc họp báo hôm 11 Tháng Giêng vừa qua tại Washington, hai nước công bố kế hoạch đối phó với hiểm họa hạt nhân Bắc Triều Tiên và nguy cơ Trung Quốc xâm chiếm Đài Loan. Thông cáo nêu đích danh Trung Quốc là "thách thức lớn nhất" về chiến lược vượt ra ngoài khu vực Ấn Độ-Thái Bình Dương. Lloyd Austin, Bộ trưởng Quốc Phòng Mỹ cũng đã báo động về hành vi khiêu khích của Trung Quốc khi muốn thiết lập một thế lực mới trong toàn cầu. Do tình thế đòi hỏi, Mỹ sẽ tiếp tục hợp tác với các đồng minh và đối tác để thúc đẩy hòa bình và ổn định trong khu vực Thái Bình Dương.
Sở Di Trú và Nhập Tịch Hoa Kỳ đang gia hạn hiệu lực của Thẻ Thường Trú Nhân (còn được gọi là Thẻ Xanh) cho những đương đơn nộp đúng Mẫu I-751, Đơn xin hủy bỏ các điều kiện về thường trú, hoặc Mẫu Đơn I-829, Đơn xin hủy bỏ các điều kiện về tình trạng thường trú của nhà đầu tư, cho đến 48 tháng sau ngày hết hạn của thẻ. Thay đổi này bắt đầu vào ngày 11 tháng 1 năm 2023 đối với Mẫu I-829 và sẽ bắt đầu vào ngày 25 tháng 1 năm 2023 đối với Mẫu I-751
Tại các trường công lập ở Florida trong tháng này, học sinh đến lớp đã thấy kệ sách của giáo viên được phủ giấy che lại – hoặc trống rỗng không còn cuốn sách nào, theo trang WashingtonPost đưa tin ngày Thứ Ba, 31 tháng 1 năm 2023. Tình hình này xảy ra sau khi các viên chức học khu công bố quy trình đánh giá tính phù hợp của các tài liệu, theo luật mới của tiểu bang.
Trong thập kỷ qua, chúng ta đã chứng kiến sự phát triển vượt bậc trong lĩnh vực điều trị ung thư. Các phương pháp chẩn đoán tiên tiến hiện có thể xác định biểu hiện gen cụ thể của khối u, liệu pháp miễn dịch và phương pháp điều trị nhắm mục tiêu có thể chữa khỏi hoàn toàn hoặc kéo dài sự sống của bệnh nhân, đồng thời các phương pháp phẫu thuật và xạ trị chính xác hơn đã được giới thiệu.
Trí tuệ nhân tạo đang phát triển với tốc độ ngoạn mục, nhưng dường như ít người thực sự quan tâm đến ý nghĩa của điều này, rằng cái gì có thể xảy ra chỉ trong vài thập kỷ nữa đối với chúng ta, với giống loài của chúng ta. Thay vào đó, chúng ta cứ làm như đó là một con chó đang tập xe đạp: một điều thú vị đang giải trí cho chúng ta. Chúng ta vỗ tay vui vẻ ca ngợi, và cố gắng để nó giải quyết được nhiều thủ đoạn hơn nữa.
Năm 1916, Karl Adler, một người Đức gốc Do Thái, đã mua bức tranh “Cô Thợ Giặt” (Woman Ironing) của Pablo Picasso từ chủ một phòng tranh danh tiếng ở Munich. Bức tranh này hiện được đánh giá là một kiệt tác.
Xuyên suốt Sứ Mệnh Apollo, Hoa Kỳ đã đưa 12 phi hành gia lên Mặt Trăng; tất cả đều là đàn ông, và tất cả đều là người gốc da trắng. Phần lớn đến từ các lực lượng Hải Quân và Không Quân, những phi hành gia này minh họa cho lý tưởng của Hoa Kỳ về lòng dũng cảm và sự chính trực, nhưng đồng thời cũng có tính thiên vị. Khi tàu Apollo 11 đáp xuống Mặt Trăng vào năm 1969, nhiều người Mỹ gốc da đen không mảy may quan tâm đến sự kiện này. Liên Xô, đối thủ của Hoa Kỳ trong cuộc chạy đua vào không gian, đã đưa một phụ nữ bay vào vũ trụ vào năm 1963. Nhưng Hoa Kỳ đã không làm điều đó mãi cho đến năm 1983, Sally Ride trở thành người phụ nữ Hoa Kỳ đầu tiên bay vào vũ trụ bằng tàu con thoi Challenger, đồng thời còn có phi hành gia người Mỹ gốc Phi đầu tiên, Guion Bluford
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.