Thuốc mới có giá gần Thuốc mới, được gọi là Tzield, hiện không chữa lành bệnh tiểu đường, nhưng trì hoãn bệnh trung bình hai năm và, đối với một số bệnh nhân, nhiều năm hơn nữa. (Nguồn: Provention Bio)
HOA KỲ – Cơ Quan Kiểm Soát Thực Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chuẩn thuận loại thuốc điều trị đầu tiên có khả năng trì hoãn – có thể trong nhiều năm – sự khởi phát của bệnh tiểu đường Loại 1, một căn bệnh thường xuất hiện ở thanh thiếu niên.
Loại thuốc mới là teplizumab, được sản xuất bởi Provention Bio. Công ty sẽ hợp tác với Sanofi để tiếp thị loại thuốc này tại Hoa Kỳ với tên thương hiệu là Tzield. Provention Bio cho biết Tzield sẽ có giá 13,850 đô la/lọ hoặc 193,900 đô la/liệu trình 14 ngày. Thuốc sẽ có dược tung ra thị trường vào cuối năm nay.
Bác sĩ Kevan Herold của Yale, chuyên gia kiểm soát chính trong các cuộc thử nghiệm thuốc cho biết, Tzield không trị dứt hoặc ngăn ngừa bệnh tiểu đường Loại 1. Thay vào đó, nó trì hoãn thời gian khởi phát trung bình khoảng hai năm và đối với một số bệnh nhân, ai may mắn thì có thể ‘kéo’ lâu hơn – thời gian trì hoãn lâu nhất cho đến nay là 11 năm.
Phương pháp điều trị khác và duy nhất cho căn bệnh này – insulin – đã được phát hiện cách đây 100 năm và không gây ảnh hưởng đến tiến trình của bệnh. Nó chỉ thế chỗ cho những gì bị mất đi.
Teplizumab sẽ được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc bệnh tiểu đường Loại 1, các tế bào beta sản xuất hormone insulin bị phá hủy. Điều này làm cho tuyến tụy mất khả năng tạo insulin (có tác dụng vận chuyển glucose từ dòng máu đi vào tế bào để cung cấp năng lượng đồng thời giữ cho đường máu ổn định). Thuốc được tiêm qua đường tĩnh mạch một lần mỗi ngày, trong 14 ngày liên tiếp. Một loại kháng thể đơn dòng sẽ ngăn chặn các tế bào T, ngăn chúng tấn công các tế bào sản xuất insulin của tuyến tụy.
Bác sĩ Mark S. Anderson, giám đốc trung tâm bệnh tiểu đường tại Trường California, San Francisco, cho biết: “Với bất kỳ ai mắc bệnh tiểu đường Loại 1, thì bất cứ ngày nào mà không phải đo lượng đường trong máu bốn lần và tự tiêm insulin cho mình thì đó là một giấc mơ hạnh phúc.”
Bác sĩ John Buse, một chuyên gia về bệnh tiểu đường tại Trường North Carolina, người không tham gia vào nghiên cứu, đánh giá sự chuẩn thuận mới từ FDA là “thực sự thú vị” và rằng nó sẽ “làm thay đổi thế giới bệnh tiểu đường Loại 1.” Ông nói: “Luôn có quan niệm cho rằng thử nghiệm truy tầm bệnh sẽ là một ý hay.” Nhưng các chuyên gia y tế “chưa bao giờ thực sự khuyến khích thử nghiệm để phát hiện bệnh tiểu đường Loại 1.”
Vì sẽ không dễ để làm vậy – chẳng có xét nghiệm kiểm soát nào có thể dễ dàng truy tầm ra bệnh tiểu đường Loại 1. Và cũng có rất ít người mắc căn bệnh hiếm gặp nhưng nghiêm trọng này. Ở Hoa Kỳ, chỉ có khoảng 4/1,000 người, hay 1.4 triệu người mắc bệnh tiểu đường Loại 1.
Bệnh tiểu đường Loại 1 thường xuất hiện ở độ tuổi thiếu niên, bệnh nhân sẽ đột ngột cảm thấy luôn mệt mỏi, đi tiểu thường xuyên, uống nhiều nước và sụt cân.
Cuộc sống của một người sẽ hoàn toàn thay đổi khi họ được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường. Họ sẽ phải đo lượng đường trong máu và sử dụng insulin trong suốt quãng đời còn lại. Mỗi bữa ăn, họ phải tính toán xem mình cần bao nhiêu insulin. Nếu nạp quá nhiều, họ có thể bất tỉnh, lên cơn co giật hoặc thậm chí phải vào phòng chăm sóc đặc biệt.
Họ cũng phải đối mặt với bóng ma các biến chứng – các vấn đề về mắt có thể dẫn đến mù lòa, suy thận, bệnh tim và đột quỵ. Bác sĩ Anderson cho biết nếu không kiểm soát tốt lượng đường trong máu, các biến chứng có thể xuất hiện sớm nhất là 5 năm sau khi chẩn đoán.
Theo Bác sĩ Anderson, phương pháp điều trị mới “mở ra cánh cửa,” giống như cách mà miễn dịch trị liệu đầu tiên dành cho ung thư trở thành bước đột phá mở ra một tân kỷ nguyên của phương pháp điều trị cách đây khoảng một thập niên. Ông hy vọng rằng khi miễn dịch trị liệu dành cho bệnh tiểu đường được cải thiện, bệnh có thể bị chặn đứng trước khi kịp phát tác.
Thuốc mới không phải là phương pháp điều trị cho bệnh tiểu đường Type 2, loại bệnh tiểu đường phổ biến hơn Type 1 nhiều. Với bệnh tiểu đường Type 2, tuyến tụy có tạo ra insulin nhưng các tế bào của cơ thể không phản ứng với nó.
Câu chuyện về phương pháp điều trị mới bắt đầu từ những năm 1980, các chuyên gia nghiên cứu lúc bấy giờ quyết tâm theo đuổi ý tưởng này hết công ty này đến công ty khác – có tổng cộng bốn công ty trước Provention – đã quan tâm nhưng sau đó lại từ bỏ vì nhiều lý do.
Bác sĩ Jeffrey A. Bluestone, hiện là giám đốc điều hành của Sonoma Bitherapeutics, cho biết ông và đồng nghiệp của mình, Bác sĩ Herold, người đã cố vấn cho Provention và các công ty khác, đã “cố gắng giữ cho loại thuốc này tồn tại” suốt 20 năm qua.
Bác sĩ Bluestone cho biết: “Các khoa học gia rất say mê nghiên cứu nó. Các nhân viên công ty thực sự có đam mê với nó.” Nhưng vì những lý do khác, không liên quan đến tiềm năng, họ vẫn phải từ bỏ nó.
Bác sĩ Herold còn nhớ rất rõ những chuyến đi mà ông cùng Bác sĩ Bluestone và một chuyên gia nghiên cứu người Pháp, Lucienne Chatenoud của Trường Paris Descartes, đã tìm tới các công ty dược phẩm để “cầu xin họ tiếp tục phát triển nghiên cứu.”
Vào năm 2011, Bác sĩ Bluestone và Bác sĩ Herold đã đề nghị một loại nghiên cứu khác. Họ sẽ điều trị cho những người có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường cao nhưng chưa phát triển bệnh. Bác sĩ Bluestone lưu ý rằng đó là một bước đi táo bạo. Ông nói: “Ngoài vắc xin, không có nhiều loại thuốc được chỉ định sử dụng trước khi có chẩn đoán.”
Để tìm đối tượng nghiên cứu, các chuyên gia nghiên cứu đã làm việc với một nhóm các trang web thử nghiệm lâm sàng, TrialNet, được hỗ trợ bởi Viện Y tế Quốc gia. Bác sĩ Herold hiện là chủ tịch của nhóm này. Các chuyên gia của TrialNet đã sàng lọc 200,000 người là thành viên của gia đình có người thân trực hệ mắc bệnh tiểu đường Type 1. Kết quả là, nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England và nhận được sự chuẩn thuận của FDA.
Giờ đây thuốc đã được chuẩn thuận, thách thức sẽ là tìm ra những người có thể hưởng lợi ích từ nó. Nếu chỉ sàng lọc những người có người thân trực hệ mắc bệnh tiểu đường, chúng ta sẽ bỏ sót tới 85% bệnh nhân.
JDRF, một nhóm vô vụ lợi ủng hộ những người mắc bệnh tiểu đường Type 1 và hỗ trợ nghiên cứu, cùng với N.I.H., muốn các xét nghiệm truy tầm kháng thể trở thành một phần của chăm sóc nhi khoa thông thường. Aaron Kowalski, giám đốc điều hành của JDRF cho biết: “Đối với hầu hết các gia đình, chẩn đoán là một điều bất ngờ. Và hầu hết các bệnh nhân, họ đều đã có bệnh nghiêm trọng khi được chẩn đoán lần đầu tiên.”
Nhóm đã tiến hành xét nghiệm máu để truy tầm kháng thể ở Đức và một số vùng của Colorado. Và họ đã cung cấp một thử nghiệm tại nhà mà mọi người có thể đặt hàng. Tuy nhiên, Bác sĩ Kowalski nói, “chúng tôi muốn các phòng khám nhi khoa thực hiện các xét nghiệm này.”
Ông nói, xét nghiệm cũng mang đến một cơ hội khác. Hóa ra các kháng thể chỉ ra rằng một cuộc tấn công miễn dịch thường xảy ra ở độ tuổi 5 hoặc 6 tuổi, mặc dù hầu hết không phát triển thành bệnh tiểu đường cho đến lứa tuổi thiếu niên. Ông hy vọng có thể điều trị cho mọi người sớm hơn, ngay khi những kháng thể đó xuất hiện. Bác sĩ Kowalski cho biết, các bác sĩ lâm sàng và FDA trước đây đã phản đối việc điều trị trước khi căn bệnh phát triển rõ ràng, họ hỏi rằng “Làm sao có thể đưa ra miễn dịch trị liệu nếu mọi thứ vẫn đang bình thường?”
Tuy nhiên, theo ông, các kháng thể kể một câu chuyện khác. Ông giải thích: “Họ có bệnh tiểu đường,” dù không theo định nghĩa thông thường về căn bệnh này. “Nó vẫn chưa lộ diện. Chúng ta cần giúp họ cứu các tế bào beta,” các tế bào tiết insulin của tuyến tụy.
Bác sĩ Herold thì cẩn trọng hơn. Bởi vì nếu ai đó có kháng thể nhưng tuyến tụy của họ không bị tấn công mạnh mẽ, thì việc điều trị có thể không giúp ích gì. Ông nói: “Thật khó để ngăn chặn điều gì đó chưa xảy ra.”
Bác sĩ Bluestone và Bác sĩ Herold cũng tự hỏi liệu việc đưa ra đợt điều trị thứ hai có thể cải thiện kết quả hơn hay không. Hiện tại, Bác sĩ Bluestone muốn loại thuốc điều trị mới được sử dụng để giúp đỡ những bệnh nhân nhỏ tuổi hơn so với trong thử nghiệm. Nó được chuẩn thuận cho bệnh nhân nhỏ nhất là 8 tuổi. Ông nói: “Căn bệnh này ảnh hưởng đến rất nhiều bệnh nhân dưới 8 tuổi.”
Mặc dù ông và những người khác rất hào hứng về khả năng một ngày nào đó nhân loại có thể ngăn chặn hoàn toàn căn bệnh này, nhưng có một thách thức trước mắt đối với các chuyên gia về bệnh tiểu đường. Bác sĩ Bluestone cho biết: “Điều quan trọng nhất hiện nay là tìm ra những ai có khả năng mắc bệnh.”
Việt Báo phỏng dịch theo bài viết “F.D.A. Approves a Drug That Can Delay Type 1 Diabetes” của Gina Kolata, cây bút chuyên viết về khoa học và y học, được đăng trên trang NewYorkTimes.
Gửi ý kiến của bạn
