Bệnh Alzheimer là một trong những nguyên nhân phổ biến gây chứng suy giảm trí nhớ ở người cao niên. Nguyên nhân gây ra bệnh thường là do sự tích tụ của protein amyloid beta trong não, khiến cho các tế bào não chết dần. Alzheimer sẽ nặng dần và ảnh hưởng đến các sinh hoạt hằng ngày, trí nhớ, ngôn ngữ và nhận thức của người bệnh.
Công ty dược phẩm Eisai đã công bố kết quả thử nghiệm đầu tiên từ thử nghiệm trên người ở giai đoạn 3, về một loại thuốc được nghiên cứu để điều trị các triệu chứng mất trí nhớ có liên quan đến bệnh lãng trí Alzheimer, theo trang TheConversation đưa tin ngày Thứ Ba, 4 tháng 10 năm 2022.
Lecanemab là loại thuốc đầu tiên điều trị hiệu quả các triệu chứng của bệnh lãng trí bằng cách làm chậm quá trình suy giảm nhận thức. Đây là những kết quả rất hứa hẹn, mặc dù dữ liệu duy nhất mà chúng ta hiện có là từ thông cáo báo chí của nhà sản xuất thuốc.
Lecanemab là kháng thể đơn dòng có tác dụng tìm và loại bỏ một loại protein được gọi là amyloid. Các protein độc hại này tích tụ và tạo thành từng khối trong não của người mắc bệnh Alzheimer. Vì nhắm mục tiêu trực tiếp vào amyloid, lecanemab sẽ tấn công ‘trực diện’ căn bệnh, thay vì chỉ ‘đi đường vòng’ điều trị các triệu chứng bằng cách tăng cường các chất trong não bộ còn lại trong những tế bào đang hoạt động (như các loại thuốc hiện được kê toa cho bệnh Alzheimer).
Các loại thuốc chứa kháng thể để loại bỏ amyloid trước đây không có hiệu quả hoặc cho ra các kết quả hỗn hợp khác nhau. Bởi vì có rất nhiều protein bất thường khác gây ra bệnh Alzheimer, nên sự thất bại của các thử nghiệm kháng thể nhắm mục tiêu amyloid đã làm dấy lên tranh luận về việc liệu amyloid có thực sự là một vấn đề trọng yếu trong bệnh Alzheimer hay không.
Giờ thì tranh luận đã có thể kết thúc. Bất kể các quá trình sinh học khác có quan trọng trong sự phát triển của bệnh Alzheimer hay không, dữ liệu từ thử nghiệm lecanemab giai đoạn 3 cho thấy amyloid là vấn đề trung tâm của bệnh. Điều này sẽ giúp cho các nguồn đầu tư tập trung vào các thử nghiệm lâm sàng và nghiên cứu trong phòng thí nghiệm.
Eisai, nhà sản xuất lecanemab, đã đệ trình đơn xin “phê duyệt nhanh” (accelerated approval) lên FDA. Nếu mọi việc suôn sẻ, loại thuốc mới có thể được cấp phép sớm nhất là vào tháng 1 năm 2023. Tuy nhiên, vẫn còn những câu hỏi quan trọng cần được giải đáp, ngay cả khi dữ liệu chính thức cuối cùng chính xác như trong thông cáo báo chí.
Vẫn còn các rào cản phải vượt qua
Có một nguy cơ nhỏ là có các phản ứng phụ đáng kể với lecanemab, bao gồm sưng tấy và xuất huyết não. Hầu hết mọi người sẽ không biết được khi nào họ bị các phản ứng phụ này, nhưng ghi nhận được khoảng 3% bị chảy ít máu ở trong não.
Chúng ta vẫn chưa biết mức độ nghiêm trọng của những phản ứng chảy máu này. Có thể bác sĩ sẽ dự đoán được ai có nguy cơ bị các phản ứng phụ, nhưng sẽ phải mất vài năm sử dụng thuốc trong thực hành lâm sàng để có thể tìm hiểu rõ hơn về các phản ứng phụ để có được cách giải quyết tốt nhất.
Những người được kê toa sử dụng thuốc sẽ cần chụp MRI thường xuyên để kiểm tra tình trạng sưng tấy hoặc chảy máu não. Và chi phí cho việc này là không hề rẻ, đó là chưa nói đến chúng ta vẫn chưa biết bản thân loại thuốc mới sẽ có giá cả như thế nào.
Một rào cản khác là việc xác định được những người mắc bệnh lãng trí giai đoạn đầu, họ có thể được hưởng lợi từ loại thuốc này. Điều này có nghĩa là các bác sĩ cần giới thiệu mọi người đến các phòng khám suy giảm trí nhớ càng sớm càng tốt. Điều phiền não là, nhiều người có các triệu chứng suy giảm trí nhớ nhẹ, nhưng họ không mắc bệnh Alzheimer. (Thật ra, đa số chúng ta ai cũng sẽ có lúc bị lãng trí nhẹ!)
Để xác định một người thực sự mắc bệnh Alzheimer, các bác sĩ sẽ cần sử dụng các xét nghiệm máu mới. Và, với những tiến bộ gần đây, các bác sĩ cũng sắp làm được điều này.
Cách dùng thuốc điều trị Alzheimer hiện nay (tiêm tĩnh mạch hai lần một tháng) cũng có thể gây khó khăn cho nhiều bệnh nhân. Tuy nhiên, Eisai đang nghiên cứu phát triển công thức thuốc để có thể tiêm lecanemab vào lớp mỡ dưới da – tương tự như như tiêm insulin. Điều này có thể khuyến khích nhiều người sử dụng thuốc hơn.
Lợi ích và nguy cơ
Vậy thì lợi ích có đáng so với rủi ro và chi phí không? Lecanemab có thể giúp làm chậm tốc độ suy giảm nhận thức ở những người bị suy giảm nhận thức nhẹ và bệnh Alzheimer giai đoạn đầu xuống 27% trong vòng 18 tháng. Hiệu quả này tương tự như ở các loại thuốc hiện tại (thuốc ức chế men cholinesterase và memantine), nhưng các loại thuốc này không hề ‘đả động’ đến nguyên nhân cơ bản gây ra căn bệnh.
Nếu hiệu quả của lecanemab duy trì ổn định trong hơn 18 tháng, một bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ, vốn sẽ chỉ có thể có thêm 6 năm sống thoải mái nếu không điều trị, nay có thể kéo thêm được khoảng 19 tháng nữa. Nhưng vẫn không có câu trả lời liệu người bệnh và cơ quan y tế có thấy điều này xứng đáng với nguy cơ tiềm ẩn phản ứng phụ không?
Chúng ta sẽ sớm có câu trả lời cho những câu hỏi trên. Nhưng dù có ra sao đi nữa, cuối cùng chúng ta đã có bằng chứng rằng amyloid là một ‘nguồn căn’ gây ra căn bệnh lãng trí phổ biến nhất. Và sau nhiều năm không có tiến triển gì nổi bật, tin tức này thực sự là điều đáng mừng, vì nó cho thấy các nhà nghiên cứu đã đi đúng hướng.
Gửi ý kiến của bạn
