Hôm nay,  
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật
Việt Báo Văn Học Nghệ Thuật

FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

29/05/201900:00:00(Xem: 1222)
FDA Cap phep cho lieu thuoc
FDA Cấp Phép Cho Thuốc Đắt Nhất Thế Giới Chữa Teo Cơ Tủy Sống

Khoảng cuối tháng 05/2019, FDA đã cấp phép cho hãng dược phẩm Novartis bán loại thuốc được coi là đắt nhất trong lịch sử, có tên Zolgensma với giá thành là 2 triệu 125 nghìn USD.

Đây là loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để chữa trị căn bệnh teo cơ tủy sống, một căn bệnh gây ra bởi các gen bị khiếm khuyết, làm người  bệnh không thể tự tạo ra đủ protein để các neuron thần kinh có thể điều khiển các cử động của cơ thể.

Trên thế giới, tỷ lệ người mắc căn bệnh quái ác là vào khoảng 1/10,000 người. Căn bệnh teo cơ tủy sống là bệnh di truyền, có 4 thể chia theo thời điểm bệnh bộc phát. Bệnh có khả năng làm yếu các cơ của tre, làm chúng không thể di chuyển. Có các trường hợp không thể thở hoặc nuốt do không thể điều khiển các cơ.

Liệu pháp điều trị sử dụng Zolgensma sẽ được áp dụng cho tất cả các trẻ dưới 2 tuổi , có kết quả xét nghiệm gen khẳng định có bất kể 1 trong 4 thể bệnh. Thời gian để sử dụng liệu pháp 1 lần là khoảng 1 giờ.

Thuốc dự kiến sẽ được bán rộng rãi trong vòng 2 tuần tiếp theo. Giá thành của thuốc sẽ còn tùy thuộc vào gói bảo hiểm mà người dùng đã mua ra sao. Ngoài ra Novartis cũng có chương trình mua trả góp, để giảm bớt gánh nặng tài chính cho bệnh nhân.

Cách thức hoạt động của liệu pháp mới là nó sẽ đưa các bản sao mạnh khỏe của gen bị lỗi vào cơ thể, giúp cho các tế bào thần kinh có thể sản sinh các protein cần thiết, và giúp ngăn chặn sự phân hủy của các tế bào bệnh. Qua đó giúp trẻ có thể phát triển bình thường.

Được biết, trong quá trình thử nghiệm trên bệnh nhân sau 6 tháng các em bé sử dụng Zolgensma đã không còn bị mất kiểm soát các cơ của mình. Và trẻ nào càng được chữa sớm khả năng phục hồi càng cao.

Dù vậy, thuốc không thể đảo ngược được những tổn hại đã được gây ra trước đó, nhưng việc ngăn chặn sự phân hủy tế bào thần kinh là đã quá tốt. Hiện vẫn còn quá sớm để biết tác dụng của thuốc sẽ kéo dài trong bao lâu. Nhưng theo quan sát của các bác sĩ, có những bệnh nhân được điều trị đã 4 đến 5 năm mà vẫn chưa có dấu hiệu bệnh tái phát.

Theo FDA, các tác dụng phụ của thuốc cũng không quá nghiêm trọng. Có thể sau khi sử dụng, trẻ sẽ bị nôn mửa, hoặc có nguy cơ bị tổn thương gan. Những tác dụng phụ đều có thể xử lý nếu người bệnh được theo dõi trong vòng vài tháng sau khi dùng thuốc.

Phía Novartis cũng nhấn mạnh việc phát hiện bệnh càng sớm để chữa trị càng tốt. Hãng này đang làm việc với nhiều bang ở Mỹ để vận động bắt buộc phải xét nghiệm gen ngay sau khi sinh để có cách xử lý tốt nhất có thể.

Nguoivietphone.com

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
Các hậu chấn sau trận động đất sức mạnh 6.6 độ Richter khiến cho cư dân Hawaii nơm nớp đề phòng - trận động đất mạnh nhất từ hơn 2 thập niên không gây tử vong, nhưng gây mất điện
Trung tâm động đất sáng chủ nhật trong vùng quần đảo Hawaii được ghi nhận tại 153 dặm đông nam thủ phủ Honolulu, không gây tử vong. Cư dân đảo Lớn được khuyến cáo hạn chế đi lại trên đường.
Thống Đốc Arnold Schwarzenegger đưa sáng kiến về bảo vệ môi trường không khí sang bờ Tây Hoa Kỳ - theo chương trình, hôm Thứ Hai ông công bố các pháp lệnh hạn chế khói thải
Các thám tử FBI đang điều tra Dân Biểu Liên Bang Curt Weldon (Cộng Hòa, Pa.) đã thực hiện 6 trận bố ráp hôm Thứ Hai, trong đó có những căn nhà của con gái ông và một người bạn lâu năm.
Phi công và các chuyên gia hàng không nói họ không chắc cac quy định mới về không phận tại sông East sẽ làm cho thành phố New York an toàn hơn, và ngờ rằng vài hãng sẽ di chuyển đi nơi khác.
Báo động đề phòng ngập lụt đã được ban hành từ hôm Thứ 7 khi đợt tuyết sớm bắt đầu tan chảy và 325,000 nhà ở Buffalo (New York) chưa có điện. Hơn 1 ngày sau khi 2 feet tuyết rơi xuống
Ali Partovi là trong nhóm 1200 người bị Arap và Hồi Giáo FBI bắt giữ trong đợt tảo thanh di dân sau ngày 11-9-2001 để tìm khủng bố - đến nay, y vẫn bị giữ tại trung tâm tạm giam của
Cục thống kê dân số liên bang ước lượng dân số toàn quốc Hoa Kỳ đạt con số 300 triệu vào lúc 7 giờ 46' sáng chủ nhật - đã là nước đông dân số hạng 3 thế giới, sau Trung Quốc và Ấn Độ
50% những người nghiện rượu và thuốc đang mắc phải các chứng bệnh tâm thần như bệnh trầm uất (depression), và đang tự uống thuốc để che giấu các triệu chứng. Hội Turning Point, một tổ chức
Tin UPI đa số kinh tế gia Mỹ tin khó có thể xảy ra tình hình trì trệ kinh tế trong thời gian tới. Nhưng một số ít cho biết khả năng trì trệ kinh tế ở Mỹ có thể xảy ra. Trong đó có người nổi bật
TIN TỨC
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.