HOA KỲ – Cơ Quan Kiểm Soát Thực-Dược Phẩm đã chuẩn thuận một loại thuốc của Reata Pharmaceuticals, được sử dụng để điều trị một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp gây tổn thương cho hệ thần kinh, theo tin Reuters.
Cổ phiếu của công ty tăng gần 160% sau khi tin tức công bố.
Thuốc Skyclarys là sản phẩm đầu tiên của Reata được chuẩn thuận. Chuyên gia phân tích Maury Raycroft của Jefferies dự đoán rằng doanh số bán loại thuốc này ở Hoa Kỳ có thể đạt 400 triệu đô la vào năm 2030.
Reata ước tính có khoảng 5,000 người ở Hoa Kỳ bị mắc chứng rối loạn thần kinh Friedreich’s ataxia. Đây là một chứng rối loạn thần kinh cơ gây yếu cơ, mất khả năng phối hợp các cơ và có thể khiến bệnh nhân phải ngồi xe lăn ở tuổi 20 và thậm chí là yểu mệnh.
Theo chuyên gia Raycroft, giá của loại thuốc mới có thể nằm trong khoảng 425,000 đô la/năm cho mỗi bệnh nhân.
Thuốc của Reata được chuẩn thuận sau khi công ty đã cung cấp các dữ liệu bổ sung mà FDA yêu cầu, và kết quả nghiên cứu thuốc giai đoạn giữa cho thấy những bệnh nhân sử dụng thuốc đã cải thiện các chức năng thần kinh như khả năng nói, nuốt và đứng so với giả dược.
Năm 2020, FDA không chuẩn thuận cho thuốc vì không có đủ bằng chứng, nhưng kể từ đó, Reata đã gửi thêm các phân tích bổ sung, đồng thời tiến hành thêm một thử nghiệm lâm sàng khác.
Trước đây, khi người đứng đầu Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của là Billy Dunn, FDA từng chuẩn thuận các loại thuốc điều trị bệnh thần kinh dựa trên dữ liệu hạn chế, chẳng hạn như thuốc Alzheimer Aduhelm của Biogen và thuốc ALS của Amylyx.
Tuy nhiên, ông Billy Dunn đã từ chức hôm Thứ Hai, khiến cho cổ phiếu của Reata đã giảm 30% khi các nhà đầu tư băn khoăn về khả năng thuốc được chuẩn thuận khi cơ quan có lãnh đạo mới.