Hôm nay,  

Người Đầu Tiên Được Đổi Gen Trực Tiếp Bên Trong Cơ Thể

18/11/201700:00:00(Xem: 4408)
Nguoi dau tin duoc doi gen
Khoảng giữa tháng 11/2017, một người đàn ông 44 tuổi người Mỹ đã trở thành người đầu tiên được chỉnh sửa gen trực tiếp ngay trên cơ thể sống. Trong vòng 3 giờ, các bác sĩ đã truyền vào cơ thể ông một loại virus mang hỗn hợp vật liệu chỉnh sửa gen. Những virus được thiết kế sẽ lây nhiễm vào gan, dự tính sẽ thay đổi gen của 1% các tế bào ở đó trong suốt 1 tháng.

Sandy Macrae, giám đốc điều hành của Sangamo Therapeutics – công ty công nghệ gen đang tiến hành cuộc thử nghiệm – cho biết: “Lần đầu tiên trong lịch sử, một bệnh nhân đã được chỉnh sửa DNA tế bào trực tiếp bên trong cơ thể. Nhân loại đang đứng trên ranh giới mới của ngành y học di truyền”.

Bệnh nhân đầu tiên là một người đàn ông 44 tuổi người Mỹ, tên là Brian Madeux, bị mắc hội chứng Hunter, hay còn gọi là mucopolysaccharidosis II. Hunter là một căn bệnh di truyền nghiêm trọng, gây suy nhược cơ thể liên quan đến việc thiếu enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S). Do đột biến gen, những người bị hội chứng Hunter sẽ không thể phân giải các phân tử đường lớn được gọi là glycosaminoglycans (GAGs). Hệ quả là chúng tích tụ lại trong cơ thể người bệnh, gây ra các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng, chẳng hạn như nhiễm trùng và nhiều bất thường về thể chất. Hội chứng Hunter có thể dẫn đến suy giảm tuổi thọ đáng kể.

Trong trường hợp của Brian Madeux, các biến chứng đã khiến ông phải phẫu thuật 26 lần để điều trị những tình trạng như thoát bị bẹn, xương cột sống, suy giảm chức năng thị giác và thính giác… Hồi năm 2016, Brian Madeux suýt chết vì một cơn viêm phổi, căn bệnh đã làm cong đường thở của ông.

Trong nỗ lực điều trị dứt điểm và tận gốc căn bệnh do gen gây ra, Brian Madeux đã sử dụng một liệu Pháp được phát triển bởi Sangamo có tên là SB-913. Cơ sở của nó là kỹ thuật chỉnh sửa gen ZFN (Zinc Finger Nucleases) hay còn gọi là “ngón tay kẽm”. Các nhà khoa học sử dụng virus biến đổi gen, được thiết kế để đưa chính xác hàng tỷ gen được biến đổi tới DNA trong tế bào gan của bệnh nhân. Kỹ thuật ZFN đã được phát triển trong nhiều thập kỷ, trước cả kỹ thuật CRISPR. Tuy nhiên, nó chưa đạt được tới độ chính xác như mong đợi. SB-913 là kỹ thuật được Sangamo phát triển để giải quyết hạn chế.


Bác sĩ Chester Whitley từ Đại học Minnesota – người dẫn đầu nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tại Sangamo cho biết: “Với SB-913, người ta có thể biết chính xác đang ở đâu trong bộ gen. Nó không còn giống như sử dụng một khẩu súng ngắn hy vọng bắn trúng một con chim. Nó giống như sử dụng một khẩu súng trường.”

Madeux chia sẻ: “Tôi đã dành cả cuộc đời cho tới bây giờ để chờ đợi điều này, một biện Pháp nào đó có thể chữa khỏi cho mình. Tôi sẵn sàng chấp nhận rủi ro. Hy vọng nó sẽ giúp được tôi và những người khác”. Dù liệu Pháp đã được thực hiện thành công, vẫn sẽ cần thời gian để xem SB-913 có tác dụng như thế nào với cơ thể Madeux. Các nhà khoa học hy vọng sau khi những kết quả đầu tiên sẽ khả quan. Sau đó, họ định mở rộng thử nghiệm trên 30 bệnh nhân trưởng thành khác để kiểm tra sự an toàn của liệu Pháp SB-913.

Nếu thành công, Sangamo sẽ tiến tới sử dụng liệu Pháp mới để điều trị cho trẻ em mắc hội chứng Hunter cũng như các căn bệnh di truyền tương tự. Trẻ em là đối tượng được thụ hưởng lợi ích lớn nhất từ can thiệp sớm vào gen, trước khi các tình trạng và biến chứng xấu xuất hiện và quấy rầy cuộc sống của bệnh nhân.

Theo các nhà nghiên cứu, chỉ cần có 1% tế bào gan của Madeux được chỉnh sửa lại, điều trị sẽ được tính là thành công. Quá trình sẽ mất khoảng một tháng, và một đánh giá toàn diện hơn sẽ được thực hiện trong ba tháng tiếp theo. Hiện nay mọi sự chú ý vẫn đổ dồn vào Madeux, cựu đầu bếp từng làm chủ 2 nhà hàng, nhưng không còn có thể làm việc sau khi hội chứng Hunter tấn công ông.

Trong trường hợp liệu Pháp SB-913 thành công, nó cũng không thể đảo ngược các vấn đề sức khỏe mà Madeux gặp phải. Nhưng phương Pháp chỉnh sửa gen sẽ giúp cho hội chứng của ông không tiến triển thêm. Nó cũng có một ý nghĩa rất lớn đối với các bệnh nhân khác, những người cũng đang chờ đợi để thực hiện SB-913.

Nguoivietphone.com.

Gửi ý kiến của bạn
Vui lòng nhập tiếng Việt có dấu. Cách gõ tiếng Việt có dấu ==> https://youtu.be/ngEjjyOByH4
Tên của bạn
Email của bạn
)
Khi số lượng di dân vượt biên bất hợp pháp qua biên giới Hoa Kỳ-Mexico tăng cao kỷ lục, câu hỏi quan trọng được đặt ra là: Làm thế nào mà Hoa Kỳ lại rơi vào tình trạng này, và Hoa Kỳ có thể học hỏi những gì từ cách các quốc gia khác ứng phó với các vấn đề an ninh biên giới và nhập cư. Chào đón công dân nước ngoài đến với đất nước của mình là một việc khá quan trọng để giúp cải thiện tăng trưởng kinh tế, tiến bộ khoa học, nguồn cung ứng lao động và đa dạng văn hóa. Nhưng những di dân vào và ở lại Hoa Kỳ mà không có thị thực hoặc giấy tờ hợp lệ có thể gây ra nhiều vấn đề – cho chính bản thân họ và cho cả chính quyền địa phương bởi tình trạng quá tải không thể kịp thời giải quyết các trường hợp xin tị nạn tại tòa án nhập cư, hoặc cung cấp nơi ở tạm thời và các nhu cầu cơ bản khác. Mà tình trạng này hiện đang xảy ra ở rất nhiều nơi ở Hoa Kỳ.
NSC cho biết năm 2022 là năm thứ hai liên tiếp nước Mỹ có hơn 46,000 người thiệt mạng trong các vụ tai nạn giao thông, tương đương 126 người mỗi ngày.
Vào ngày 15-11-2022 tại tư dinh Mar-a-Lago, Florida cựu Tổng thống bị thất sủng Donald Trump tuyên bố rằng ông sẽ tái tranh cử Tổng thống vào năm 2024. Ngay ngày hôm sau Dân Biểu Hoa Kỳ Gerry Connolly (Dân Chủ, Virginia) cho biết rằng các Dân Biểu Dân Chủ sẽ đưa ra một nghị quyết để đảm bảo rằng Trump không bao giờ có thể giữ chức vụ tổng thống nữa bằng cách viện dẫn Tu Chính Án Thứ 14..
✱ Washington Examiner: FBI đã thu thập đủ bằng chứng để buộc tội Hunter Biden với các tội danh liên quan đến gian lận thuế - Bộ trưởng Garland: "Sẽ không có sự can thiệp với bất kỳ hình thức chính trị không phù hợp nào vào công việc của «công tố viên» Weiss”. ✱ Grassley Senate gov: Nếu ông «Weiss» tiến hành một cuộc điều tra đầy đủ và hoàn chỉnh, ông nên sở hữu những hồ sơ này. Trong trường hợp ông không có và không sở hữu những hồ sơ này, chúng tôi khuyên ông nên xem xét chúng một cách chi tiết. ✱ New York Post: Cuộc điều tra đã mở rộng vào năm 2018 để xem xét các giao dịch kinh doanh quốc tế của Hunter có ảnh hưởng như thế nào đến sự nghiệp chính trị của Tổng thống Biden. ✱ BBC News: Hunter Biden có thể bị buộc tội trốn thuế - Đảng Cộng hòa tuyên bố sẽ điều tra anh ta tại Hạ viện nếu họ giành được đa số ghế trong cuộc bầu cử quốc hội giữa nhiệm kỳ vào tháng tới.
Herschel Walker vừa chấm dứt hi vọng tái tranh cử tổng thống của Trump. Herschel Walker loạng choạng, lầm bầm, lóng ngóng cuối cùng đã thất bại trong cuộc đua vào Thượng viện Georgia. Nhưng trong khi Walker có thể sẽ rời khỏi chính trường và chìm vào tình trạng mờ mịt, người đàn ông đã lôi kéo ông Walker vào cuộc đua và áp đặt một ứng cử viên rõ ràng không đủ tiêu chuẩn vào Đảng Cộng Hòa Georgia, hiện đang gặp khó khăn trong việc giải quyết thiệt hại...
✱ Lãnh đạo Thiểu số Thượng viện Mitch McConnell "bất kỳ ai gặp gỡ những người ủng hộ quan điểm bài Do Thái, theo đánh giá của tôi, rất khó có khả năng được bầu làm tổng thống Hoa Kỳ." ✱ Cựu Phó TT Mike Pence nói rằng Trump nên xin lỗi vì đã ngồi ăn với Fuentes. “Trump đã sai khi cho một người theo chủ nghĩa dân tộc da trắng, một người bài Do Thái và người phủ nhận Holocaust ngồi chung bàn,”- "Và tôi nghĩ ông ta nên xin lỗi vì điều đó".
* Cựu Tổng Thống Trump tuyên bố tái tranh cử để tránh bị truy tố nhưng vô hiệu quả. * Trump sẽ bị truy tố trước hoặc sau mùa lễ 2022. * Việc đề cử ông Jack Smith làm cố vấn đặc biệt để giám sát cuộc điều tra hình sự cựu Tổng Thống Trump chỉ làm chậm trễ một vài tuần là cùng. Trường hợp này khác với việc đề cử Robert Muller. * Trump sẽ bị truy tố về vụ lưu trữ bất hợp pháp tài liệu mật quốc gia và vụ bạo loạn 6/1. * Truy tố ăn cắp tài liệu mật dễ dàng như truy tố buôn bán ma túy. Trường hợp bạo loạn 6/1 phức tạp hơn. * Phiên tòa sẽ kéo dài 12 – 24 tháng và kết thúc trước nhiệm kỳ của Tổng Thống Biden chấm dứt. * Việc truy tố Trump của cố vấn đặc biệt không ảnh hưởng đến việc tái tranh cử của cựu tổng thống ngoại trừ Tu Chánh Án 14 được mang ra xét xử.
✱ The Guardian, Uk: Donald Trump tuyên bố ứng cử chắc chắn sẽ không làm cho việc truy tố ông ta trở nên bất khả thi - chẳng qua chỉ là một nỗ lực nhằm đánh lừa mọi người, và nó không làm thay đổi mức độ tội ác của ông ta đã phạm - nhiều khả năng khiến Trump trở thành cựu tổng thống Mỹ đầu tiên phải vào tù. ✱ NY Post: Cựu Bộ Trưởng Tư pháp Bill Barr cho rằng chính phủ liên bang có đủ bằng chứng để buộc tội cựu Tổng thống Donald Trump - ông ta đã thất bại với tư cách tổng thống trước đây, thời không nên tìm kiếm một nhiệm kỳ khác ✱ Yahoo News/Ms Evans: Donald Trump không thể cứu nước Mỹ - Ông ta thậm chí không thể tự cứu được mình - Ông ấy đã lợi dụng chúng tôi để giành được Tòa Bạch Ốc. ✱ Brookings Edu: Cựu tổng thống phải chịu trách nhiệm hình sự về hành vi của ông ta đã phạm ở Georgia. Chúng tôi kết luận rằng Trump có nguy cơ cao sẽ bị truy tố hình sự ở Fulton County.
Vào ngày 15-11-2022 tại tư dinh Mar-a-Lago, Florida cựu Tổng thống bị thất sủng Donald Trump tuyên bố rằng ông sẽ tái tranh cử Tổng thống vào năm 2024. Ngay ngày hôm sau Dân Biểu Hoa Kỳ Gerry Connolly (Dân Chủ, Virginia) cho biết rằng các Dân Biểu Dân Chủ sẽ đưa ra một nghị quyết trong tuần này để đảm bảo rằng Trump không bao giờ có thể giữ chức vụ tổng thống nữa bằng cách viện dẫn Tu Chính Án Thứ 14. Hiến Pháp Hoa Kỳ quy định rằng những người tham gia những cuộc phản loạn (insurrection) bị cấm giữ các chức vụ liên bang và ông Connolly cam kết đảm bảo các hành động của Trump vào ngày 6 tháng 1 năm 2021 không bị lãng quên...
Dù vẫn còn một ít kết quả chưa được công bố và cuộc tái bầu cử “runoff” thứ nhì cho chiếc ghế Thượng viện tại tiểu bang Georgia vào đầu tháng12 tới, cuộc bầu cử giữa kỳ năm 2022 tại Hoa Kỳ xem như đã kết thúc. Nếu làn sóng đỏ của phía Cộng Hòa không có được kết quả như dự đoán hay theo mong đợi từ đảng này thì ngược lại, việc đảng Dân Chủ thắng thêm chiếc ghế Thượng Viện cùng các ghế Thống Đốc tiểu bang trước tình trạng lạm phát gia tăng và tổng thống đương nhiệm bị sụt giảm mức ủng hộ là một cuộc ngược dòng đáng kể...
NHẬN TIN QUA EMAIL
Vui lòng nhập địa chỉ email muốn nhận.