Phương pháp điều trị đầu tiên bằng thuốc Exjade® của Novartis đã được FDA phê duyệt để điều trị tình trạng quá tải sắt mạn tính cho bệnh nhân mắc bệnh thalassemia (thiếu máu vùng biển) không phụ thuộc truyền máu (NTDT)

- Dữ liệu nghiên cứu then chốt được kiểm soát bằng giả dược cho biết Exjade làm giảm đáng kể lượng sắt ở bệnh nhân NTDT so với giả dược có tỷ lệ biến cố bất lợi chung tương tự1 .

- Bệnh nhân mắc NTDT tích lũy quá nhiều sắt làm tăng nguy cơ biến chứng, bao gồm xơ hóa gan, chai gan, đông máu và bệnh về xương và mạch máu2 .

- Có ít nhất ba phần tư triệu người trên thế giới mắc NTDT3-5 và nhiều người chưa được chẩn đoán cho đến khi xuất hiện các triệu chứng nghiêm trọng6 .

East Hanover, N.J., Ngày 23 Tháng 1, 2013 – Hôm nay Novartis công bố rằng Cơ Quan Quản Lý Thực Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Exjade® (deferasirox) để điều trị tình trạng quá tải sắt mạn tính ở các bệnh nhân từ 10 tuổi trở lên mắc hội chứng thalassemia (thiếu máu vùng biển) không phụ thuộc truyền máu (NTDT) có nồng độ sắt trong gan ít nhất là 5 mg sắt mỗi gam trọng lượng khô và chỉ số ferritin trong huyết thanh lớn hơn 300 micrôgram mỗi lít. Exjade là phương pháp điều trị đầu tiên được chỉ định cho các bệnh nhân mắc các loại bệnh thiếu máu này ở Hoa Kỳ.

Phê duyệt này dựa vào các kết quả từ nghiên cứu đầu tiên về chất tạo phức sắt được kiểm soát bằng giả dược ở các bệnh nhân NTDT, THALASSA, cho thấy sự giảm đáng kể lượng sắt tùy thuộc liều sử dụng so với giả dược (p<0,001)1. Trong nghiên cứu then chốt này, Exjade đã làm giảm đáng kể nồng độ của sắt có trong gan, còn được gọi là nồng độ sắt trong gan (LIC), cũng như lượng sắt ở bất kỳ bộ phận nào trong cơ thể được đo bằng chỉ số ferritin trong huyết thanh1. Tỷ lệ biến cố bất lợi chung của Exjade tương đương với nhánh giả dược1.

Bác Sĩ Y Khoa Elliott Vichinsky, Giám Đốc Y Tế, Khoa Huyết Học/Ung Thư, Bệnh Viện và Trung Tâm Nghiên Cứu Nhi Khoa, Oakland, California cho biết “Các bệnh nhân mắc NTDT có thể gặp phải các biến chứng nghiêm trọng và làm thay đổi cuộc sống do tình trạng quá tải sắt mạn tính". “Ở các bệnh nhân mắc bệnh thalassemia này, lượng sắt bắt đầu tích lũy quá nhiều lúc sinh ra thường không được phát hiện cho đến khi các triệu chứng nghiêm trọng xuất hiện khi bước vào tuổi trưởng thành. Với phê duyệt cho sử dụng Exjade này, bác sĩ sẽ có thể cung cấp cho bệnh nhân NTDT phương án điều trị, giúp thỏa mãn nhu cầu tối quan trọng chưa được đáp ứng”.

Bệnh thalassemia đề cập đến nhóm các rối loạn di truyền khác nhau, có ảnh hưởng đến việc sản sinh tế bào hồng cầu, gây ra thiếu máu. Không giống như các bệnh nhân mắc các loại bệnh thalassemia khác, những người mắc hội chứng NTDT không cần truyền máu thường xuyên, nguyên nhân chính gây ra tình trạng quá tải sắt mạn tính. Tuy nhiên, ngay cả khi không truyền máu, các bệnh nhân NTDT vẫn tích lũy quá nhiều sắt thông qua sự hấp thụ đường ruột, dẫn đến các biến chứng sức khỏe gây suy nhược như xơ hóa gan và chai gan, đông máu, bệnh về xương, tăng huyết áp động mạch phổi, các bệnh về nội tiết và mạch2,7.

Alessandro Riva, Chủ Tịch Toàn Cầu Phụ Trách Các Vấn Đề Y Tế và Phát Triển Ung Thư Học, Novartis Oncology cho biết “Nhiều năm nay, Exjade đã điều trị hiệu quả việc quá tải sắt mạn tính ở các bệnh nhân thalassemia phải truyền máu". “Giờ đây, lần đầu tiên, các bệnh nhân thalassemia không phải truyền máu thường xuyên nhưng chịu các ảnh hưởng suy nhược tương tự từ tình trạng quá tải sắt mạn tính, đã có phương án điều trị được phê duyệt”.

Theo các nghiên cứu đã công bố, có ít nhất ba phần tư triệu người trên thế giới mắc hội chứng NTDT, mặc dầu khi sự hiểu biết về bệnh này gia tăng, con số này có thể sẽ tăng lên3-5. Vì các bệnh nhân NTDT không có triệu chứng lúc mới sinh, khi hầu hết các ca bệnh thalassemia được chẩn đoán, họ thường bị chẩn đoán sót và điều trị dưới mức cần thiết6. Nhiều biến chứng gắn liền với tình trạng quá tải sắt mạn tính bắt đầu xuất hiện vào khoảng năm 10 tuổi và ngày càng trở nên phổ biến khi bệnh nhân ở độ tuổi 20 hoặc 308. Hầu hết các bệnh nhân NTDT có nguồn gốc ở Nam và Đông Nam Á, Địa Trung Hải hoặc Trung Đông, và cùng với sự di dân, sự hiện hữu của bệnh lan rộng ra toàn cầu6,9.

Thông Tin về Nghiên Cứu THALASSA

Thử nghiệm THALASSA cho thấy với liều khởi đầu 10 mg/kg mỗi ngày Exjade đã làm giảm đáng kể LIC xuống 3,8 mg sắt mỗi gam trọng lượng khô của gan (Fe/g dw) từ mức ban đầu so với việc tăng 0,38 Fe/g dw ở các bệnh nhân nhận giả dược sau 52 tuần điều trị (p<0,001)1. Nghiên cứu cũng xác định rằng liều 10 mg/kg mỗi ngày hiệu quả hơn liều 5 mg/kg mỗi ngày (p=0,009)1. Nghiên cứu bổ sung cũng chứng minh rằng Exjade tiếp tục mang lại hiệu quả trong thời gian dài, với mức LIC giảm 7,14 mg Fe/g dw từ mức ban đầu sau 24 tháng điều trị10. Các biến cố bất lợi phổ biến nhất đã được báo cáo (ít nhất 5% trong bất kỳ nhóm Exjade hoặc giả dược nào) là buồn nôn, phát ban, tiêu chảy và đau đầu.

Thông Tin về Exjade

Tại Hoa Kỳ, hiện nay Exjade được chỉ định để điều trị tình trạng quá tải sắt mạn tính ở bệnh nhân từ 10 tuổi trở lên mắc hội chứng thalassemia không phụ thuộc truyền máu (NTDT) có nồng độ sắt trong gan (LIC) ít nhất là 5 mg sắt mỗi gam trọng lượng khô (mg Fe/g dw) và chỉ số ferritin trong huyết thanh lớn hơn 300 micrôgram mỗi lít.. Cơ sở cho chỉ định này là dữ liệu cho thấy việc đạt được LIC thấp hơn 5 mg Fe/g dw sau khi điều trị bằng Exjade. Việc cải thiện khả năng sống sót hay các hội chứng liên quan đến bệnh chưa được thiết lập. Từ năm 2005, Exjade đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ để điều trị tình trạng quá tải sắt mạn tính do truyền máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em (2 tuổi trở lên). Exjade được phê duyệt tại trên 100 quốc gia bao gồm Hoa Kỳ, Thụy Sĩ, Nhật Bản và các quốc gia trong Liên Minh Châu Âu. Chỉ định được phê duyệt có thể khác nhau tùy theo từng quốc gia.

Thông Tin Quan Trọng về An Toàn của Exjade

Exjade chống chỉ định với các bệnh nhân có độ thanh thải creatinin <40 mL/phút hoặc creatinin huyết thanh >2 lần so với giới hạn trên bình thường theo lứa tuổi; tình trạng chức năng hoạt động kém và hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ cao hoặc các bệnh ác tính giai đoạn tiến triển: số lượng tiểu cầu <50 x 109/L; mẫn cảm đã được biết đến với deferasirox hoặc bất kỳ thành phần nào của Exjade.

Đã có báo cáo sau khi đưa ra thị trường về suy thận cấp tính, suy gan và chứng thiếu tế bào máu. Suy thận cần được lọc máu tạm thời hoặc vĩnh viễn, viêm ống thận và viêm thận kẽ đã được báo cáo. Viêm loét và xuất huyết đường tiêu hóa trên, thỉnh thoảng gây tử vong, đã được báo cáo. Cần thận trọng ở các bệnh nhân cao tuổi do tần xuất xảy ra phản ứng phụ bất lợi cao hơn. Không khuyến cáo Exjade với các bệnh nhân được chẩn đoán có tuổi thọ ngắn (ví dụ như mắc hội chứng loạn sản tủy nguy cơ cao), đặc biệt là khi các bệnh đồng mắc có thể làm tăng nguy cơ xảy ra biến cố bất lợi.

Phát ban da, phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, giảm thính lực và đục thủy tinh thể đã được báo cáo. Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất là buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy, đau bụng, phát ban, gia tăng không-lũy tiến trong creatinin huyết thanh, transaminaza tăng dần, chướng bụng, táo bón, khó tiêu, protein niệu và đau đầu.

Vui lòng truy cập vào www.exjade.com. Thông tin kê toa đầy đủ bao gồm Cảnh Báo Đóng Hộp cho Exjade có sẵn tại
http://www.pharma.us.novartis.com/product/pi/pdf/exjade.pdf.

Tuyên Bố Khước Từ Trách Nhiệm

Thông cáo nói trên có chứa các tuyên bố về tương lai có thể được xác định theo thuật ngữ chẳng hạn như "theo kế hoạch", "dự kiến", "sẽ", "tiềm năng", "có thể", "có lẽ", "khuyến cáo", "dự kiến" hoặc các cách diễn đạt tương tự hoặc theo các thảo luận rõ ràng hay ngụ ý liên quan đến các cơ hội kinh doanh tiềm năng mới. Quý vị không nên quá trông cậy vào các tuyên bố này. Các tuyên bố về tương lai như vậy phản ảnh quan điểm quản lý hiện tại liên quan đến các sự kiện trong tương lai và liên quan đến các nguy cơ đã biết và chưa biết, các điều không chắc chắn và các yếu tố khác mà có thể dẫn đến các kết quả thực tế khác biệt cơ bản so với bất kỳ kết quả, hiệu năng hoặc thành tựu nào sau này mà đã được nêu rõ ràng hay ngụ ý trong các tuyên bố đó. Có thể không có bảo đảm nào rằng bất kỳ cơ hội kinh doanh nào như vậy sẽ phát triển theo cách thức, quy mô hoặc thời gian dự kiến. Cụ thể là, ngoài các thứ khác, các mong đợi của quản lý có thể bị ảnh hưởng bởi hành động hoặc sự trì hoãn của cơ quan quản lý ngoài dự kiến hay quy định của chính phủ nói chung; kết quả thử nghiệm lâm sàng ngoài dự kiến, kể cả dữ liệu lâm sàng mới và phân tích bổ sung ngoài dự kiến của dữ liệu lâm sàng hiện có; sự cạnh tranh nói chung; áp lực từ chính phủ, ngành và áp lực định giá đại chúng cũng như các quyết định bồi hoàn ngoài dự kiến; khả năng có được hoặc duy trì bằng sáng chế hay bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ độc quyền khác của công ty; tác động mà các yếu tố nói trên có thể có đối với các giá trị được quy vào tài sản và các khoản nợ của Novartis Group như đã ghi trong bảng cân đối kế toán hợp nhất của Tập Đoàn và các rủi ro cũng như các yếu tố khác được đề cập trong Mẫu 20-F hiện tại của Novartis AG được lưu hồ sơ tại Ủy Ban Chứng Khoán và Ngoại Hối Mỹ. Nếu một hoặc nhiều rủi ro hay các tình trạng không chắc chắn này trở thành sự thật, hoặc nếu các giả định cho thấy là không chính xác, kết quả thực tế có thể khác cơ bản so với những điều đã dự đoán, tin tưởng, ước tính hoặc dự kiến. Novartis cung cấp thông tin cho tới hôm nay trong thông cáo báo chí này và không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố về tương lai nào có trong thông cáo báo chí này do kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hoặc theo cách khác.

Thông Tin về Novartis

Novartis Pharmaceuticals Corporation nghiên cứu, phát triển, sản xuất và đưa ra thị trường các loại thuốc theo toa sáng chế được sử dụng để điều trị một số bệnh và bệnh trạng, bao gồm bệnh tim mạch, da liễu, hệ thần kinh trung ương, bệnh về xương, ung thư, cấy ghép bộ phận, tâm thần, bệnh truyền nhiễm và hô hấp. Sứ mệnh của công ty là cải thiện đời sống của mọi người bằng các giải pháp y tế tiên phong và tân tiến.

Nằm ở Đông Hanover, NJ, Novartis Pharmaceuticals Corporation là công ty liên kết của Novartis AG, cung cấp các giải pháp y tế sáng tạo giúp giải quyết các nhu cầu ngày càng gia tăng của bệnh nhân và các đoàn thể. Có trụ sở chính đặt tại Basel, Thụy Sĩ, Novartis cung cấp danh mục đầu tư đa dạng nhằm đáp ứng tốt nhất các nhu cầu sau đây: dược phẩm sáng chế, chăm sóc mắt, thuốc gốc tiết kiệm chi phí, vắc-xin phòng bệnh và công cụ chẩn đoán, sản phẩm y tế mua tự do không cần toa và sản phẩm y tế dành cho vật nuôi. Novartis là công ty dược phẩm duy nhất trên toàn cầu dẫn đầu trong các lĩnh vực này. Năm 2011, các hoạt động liên tục của Tập Đoàn đạt doanh thu ròng là 58,6 tỷ đô la Mỹ, trong khi đó khoảng 9,6 tỷ đô la Mỹ (9,2 tỷ đô la Mỹ ngoại trừ chi phí suy giảm và khấu hao) đã được đầu tư vào Nghiên Cứu và Phát Triển (R&D) trên khắp Tập Đoàn. Các công ty thuộc Novartis Group tuyển dụng khoảng 127.000 nhân viên làm việc tương đương toàn thời gian và hoạt động ở hơn 140 quốc gia trên khắp thế giới. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập vào http://www.novartis.com.

Novartis trên Twitter. Đăng ký theo dõi @Novartis tại http://twitter.com/novartis.

Tham khảo

1. Taher A, Porter J, Viprakasit V và những người khác. Deferasirox làm giảm đáng kể tình trạng quá tải sắt ở bệnh thalassemia không phụ thuộc truyền máu: kết quả 1 năm từ nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên được kiểm soát bởi giả dược. Blood 2012. Công bố trực tuyến trước khi in ngày 15 tháng 5 năm 2012.

2. Musallam KM, Cappellini MD, Wood JC và những người khác. Tình trạng quá tải sắt ở bệnh thalassemia không phụ thuộc truyền máu: quan điểm lâm sàng. Blood Reviews. 2012:26S:S16-S19.

3. Vichinsky E. Các hội chứng Hemoglobin E. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007;79-83.

4. Weatherall DJ. Định nghĩa và dịch tễ học về bệnh thalassemia không phụ thuộc truyền máu. Blood Reviews. 2012:26S:S3-S6.

5. Vichinsky EP. Các dạng hay thay đổi của bệnh thalassemia trên toàn thế giới. Ann NY Acad Sci. 2005;1054:18-24.

6. Liên Đoàn Thalassaemia Quốc Tế (Thalassaemia International Federation). Trọng Tâm Mới của Liên Đoàn Thalassaemia Quốc Tế: Giải Quyết việc Quản Lý Bệnh Thalassaemia Không Phụ Thuộc Truyền Máu (NTDT). Bản Ghi Nhớ 5.2. Ngày 20 tháng 3 năm 2012. Truy cập tại: http://www.thalassaemia.org.cy/pdf/NTDT_Position_Paper_Final.pdf.

7. Musallam KM, Cappellini MD, Wood JC, Motta I, Graziadei G, Tamin H, Taher AT. Nồng độ sắt trong gan cao là dấu hiệu của bệnh suất gia tăng ở các bệnh nhân mắc bệnh thalassaemia ß thể trung gian. Haematologica. 2011 Nov;96(11):1605-12.

8. Taher AT. Biến chứng liên quan đến độ tuổi ở các bệnh nhân mắc bệnh thalassemia thể trung gian trước đó chưa được điều trị. Brit J Haematol. 2010;150:486-489.

9. Taher A, Cappellini MD, Musallam KM. Các tiến bộ gần đây và thách thức trong điều trị ở các bệnh nhân mắc bệnh thalassemia không phụ thuộc truyền máu. Blood 2012;26S:S1-2.

10.    Taher AT, Porter JB, Viprakasit V và những người khác. Deferasirox tiếp tục làm giảm tình trạng quá tải sắt ở bệnh thalassemia không phụ thuộc truyền máu: nghiên cứu mở rộng đến một năm, nhãn mở, mù đôi ngẫu nhiên được kiểm soát bởi giả dược, (THALASSA). Áp phích được giới thiệu tại Hội Nghị và Triển Lãm Thường Niên của Hội Huyết Học Mỹ lần thứ 54 tại Atlanta, GA (ngày 8-11 tháng 12 năm 2012). Abstract #3258.